Wegweisende Therapie bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Ergebnisse der
klinischen Studie BIOVAT-HF im NEJM veröffentlicht
Repairon gibt Veröffentlichung der Ergebnisse einer klinischen Studie zu
künstlich hergestelltem menschlichem Herzmuskelgewebe im New England Journal of
Medicine bekannt
GÖTTINGEN, Deutschland und PROVIDENCE, R.I., May 28, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) --
Repairon, ein Biotechnologieunternehmen, das regenerative Herztherapien
entwickelt, gab heute bekannt, dass klinische Ergebnisse zur Bewertung seines
künstlich hergestellten menschlichen Herzmuskelgewebes für Patienten mit
fortgeschrittener Herzinsuffizienz im New England Journal of Medicine (NEJM)
veröffentlicht wurden. Die Veröffentlichung gelangt zu dem Schluss, dass eine
Wiederherstellung der Herzmuskelfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener
Herzinsuffizienz machbar ist, was zu einer Verbesserung des Gesundheitszustands
sowie der Lebensqualität führt. Angaben zur Veröffentlichung: Zimmermann WH,
Ensminger S, Kutschka I, et al. Stem-Cell-Derived Biologic Ventricular Assist
Tissue in Heart Failure. N Engl J Med. 28. Mai;394(20):1991-2001 DOI:
10.1056/NEJMoa2513525
Die Daten stammen aus der klinischen Studie BioVAT-HF ( Bio logical V
entricular A ssist T issue in Terminal H eart F ailure ). Diese
Phase-I–II-Studie diente der Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen
Wirksamkeit und umfasste die Implantation voll funktionsfähiger
Herzmuskel-Patches, die aus terminal differenzierten Herzmuskelzellen aus
humanen induzierten pluripotenten Stammzellen hergestellt wurden, in den
geschwächten linken Ventrikelmuskel von Patienten mit fortgeschrittener
Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF), begleitend zu einer
leitlinienkonformen medikamentösen Therapie. Die Studie begann mit einer
Dosiseskalationsphase, um die sichere Höchstdosis zu ermitteln, gefolgt von
einer Behandlung mit dieser Dosis, um die Sicherheit und Wirksamkeit weiter zu
bewerten. Von den 20 in die Studie aufgenommenen Patienten erhielten 16 die
sichere Höchstdosis. Zum Zeitpunkt der Berichterstattung hatte der zuletzt in
die Studie aufgenommene Patient eine Nachbeobachtungszeit von 3 Monaten
absolviert, wobei die Nachbeobachtungsdauer bei diesen Patienten zwischen 6 und
52 Monaten lag.
Wichtige Sicherheitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass 3
Patienten während der Studie an Ursachen starben, die vom
Datenüberwachungsgremium als nicht mit dem BioVAT in Zusammenhang stehend
eingestuft wurden. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse standen meist im
Zusammenhang mit vorbestehenden Herz- und Begleiterkrankungen sowie mit einer
Immunsuppression, die eine Anpassung der immunsuppressiven Therapie
erforderlich machte. Bei 3 Patienten traten Episoden ventrikulärer Tachykardie
auf, die jedoch in keinem Zusammenhang mit der BioVAT-Implantation standen. Bei
keinem der Patienten trat Kammerflimmern auf. Von den 16 Patienten, bei denen
die maximale sichere Dosis verabreicht wurde, mussten 2 Patienten wegen
Herzinsuffizienz stationär aufgenommen werden.
Die Wirksamkeitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass bei den
Patienten, die die sichere Höchstdosis erhielten, im Vergleich zum
Ausgangswert: Die Ziel-Herzwanddicke nach 3 Monaten um 4,5 mm und nach 12
Monaten um 2,9 mm zunahm. Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion nach 3
Monaten um 3,9 % und zum letzten Messzeitpunkt um 6,9 % anstieg. Die
Lebensqualität, gemessen anhand des KCCQ-OSS, nach 3 Monaten um 6,7 Punkte und
nach 12 Monaten um 15 Punkte zunahm.
Die Studienergebnisse bestätigen präklinische Befunde, wonach sich künstlich
hergestellter Herzmuskel in geschädigtes Myokard integrieren, eine durchblutete
Schicht bilden und synchron mit dem körpereigenen Gewebe kontrahieren kann.
Dies wurde durch die Analyse eines explantierten Herzens eines Patienten aus
der Dosisfindungs-Kohorte weiter bestätigt, der später eine Herztransplantation
erhielt; dies lieferte eindeutige Belege für eine Remuskularisierung des
menschlichen Herzens und damit einhergehende Zunahmen der Wanddicke, der
Ejektionsfraktion und der Lebensqualität. Die Autoren kamen zu dem Schluss,
dass weitere klinische Untersuchungen mit längeren Nachbeobachtungszeiträumen
erforderlich sind.
Wolfram-Hubertus Zimmermann, Dr. med., Professor und Direktor des Instituts
für Pharmakologie und Toxikologie am Universitätsklinikum Göttingen sowie
Hauptautor der im NEJM veröffentlichten Studie, merkte an: „Die heute
verfügbaren Therapien gegen Herzinsuffizienz können das Fortschreiten der
Erkrankung oft verlangsamen, doch sie können zerstörten Herzmuskel nicht
ersetzen. Unser Ziel ist es daher, neues, funktionsfähiges Herzmuskelgewebe zu
erzeugen und so das geschwächte Herz gezielt zu unterstützen.“
Dr. Lothar Germeroth, CEO von Repairon, erklärte: „Wir sind von diesen
Phase-II-Ergebnissen sehr ermutigt, die unserer Ansicht nach das therapeutische
Potenzial unserer Plattform für regenerative Herzpflaster bestätigen.
Herzinsuffizienz ist nach wie vor eine der weltweit häufigsten Ursachen für
Morbidität und Mortalität, und wir sind der Ansicht, dass diese Erkenntnisse
ein neues Kapitel in der Myokardregeneration und der restaurativen
kardiovaskulären Medizin aufschlagen könnten.“
Hoher medizinischer Bedarf bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Etwa 5 %
der Weltbevölkerung leiden an chronischer Herzinsuffizienz jeglichen
Schweregrades, und diese Erkrankung ist nach wie vor eine der häufigsten
Todesursachen. In den USA repräsentiert Herzinsuffizienz die häufigste Ursache
für Krankenhauseinweisungen und Sterblichkeit unter der älteren Bevölkerung mit
über 6 Millionen Betroffenen. Wenn sich die Herzinsuffizienz zu
fortgeschrittenen Stadien entwickelt, leiden die Patienten unter Schwäche und
Beschwerden bei allen körperlichen Aktivitäten sowie in Ruhe, was mitunter
sogar eine ständige Bettruhe erforderlich macht. Für diese schwerkranken
Patienten bestehen die einzigen derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen in
mechanischen Pumpgeräten oder einer Herztransplantation.
Über Repairon: Die Repairon GmbH ist ein deutsches Biotechnologieunternehmen
mit Sitz in Göttingen, das sich auf die Entwicklung regenerativer Zelltherapien
für die Herzmedizin spezialisiert hat. Das Unternehmen wurde 2014 auf Basis der
Forschung durch Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann und sein Team der
Universitätsmedizin Göttingen gegründet. Die Forscher haben mehrere
Gewebezuchttechnologien mit bewährter Anwendbarkeit für die Organregeneration
und Arzneimittelentwicklung entwickelt. Der führende therapeutische
Wirkstoffkandidat von Repairon, das gentechnisch hergestellte
Herzmuskel-Pflaster, wird derzeit im Rahmen der klinischen Phase-II-Studie
„BioVAT-HF“ als biologisches Ventrikelunterstützungsgewebe (BioVAT) für
Patienten mit Herzinsuffizienz im Endstadium untersucht. Ansprechpartner im
Unternehmen:
Dr. Lothar Germeroth
Repairon GmbH
37079 Göttingen – Deutschland
E-Mail: l.germeroth@repairon.com Ansprechpartner in den USA:
Frank Ahmann
Repairon USA
Providence, RI
E-Mail: f.ahmann@repairon.com
