Vamorolone NDA Mid-Cycle Review Meeting durch FDA abgeschlossen
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA , 25 . April 2023 - - Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt , dass
die U . S . -Gesundheitsbehörde FDA das Mid-Cycle Review Meeting für den
Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolon e zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erfolgreich abgeschlossen hat.
Im Rahmen des kürzlich abgehaltenen Meetings zur Halbzeitüberprüfung teilte
die FDA mit, dass bis zu diesem Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung keine
signifikanten Prüfungs- oder Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Die FDA
bekräftigte ihre frühere Entscheidung, auf ein Advisory Committee Meeting zu
verzichten. Darüber hinaus bestätigte die FDA das PDUFA-Datum des 26. Oktober
2023, an dem ein Zulassungsentscheid zum Vamorolone NDA-Antrag erwartet wird.
Im Rahmen der laufenden NDA-Prüfung führte die FDA mehrere Inspektionen an
verschiedenen Standorten durch, unter anderem beim Auftragshersteller, dem
Sponsor der Studien und bestimmten klinischen Prüfzentren. Alle bisherigen
Inspektionen wurden mit zufriedenstellenden Ergebnissen abgeschlossen.
“Wir sind sehr erfreut, diese Phase des Prüfverfahrens abgeschlossen zu
haben”, sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera . “Wir
freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit der FDA während des verbleibenden
Prüfverfahrens und sind zuversichtlich, Patienten mit DMD in den USA bald eine
neuartige Therapie anbieten zu können.”
“Die Fortschritte, die wir bisher gemacht haben, und die positiven
Interaktionen mit der FDA bestärken uns in dem, was wir bereits erreicht
haben”, sagte Eric Hoffman, PhD, Pr e sident und CEO von ReveraGen BioPharma .
“Schritt für Schritt sind wir dem Ziel nähergekommen, den Patienten eine
neuartige Therapie zur Verfügung zu stellen, die, wenn sie zugelassen wird,
dazu beitragen würde, den derzeitigen Standard der Behandlung bei DMD zu
verbessern.”
In Europa verläuft die Prüfung des Zulassungsantrags (MAA) für Vamorolone
durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) planmässig. Eine
CHMP-Stellungnahme wird für Q4-2023 erwartet, gefolgt von einem
Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission (EK) Ende 2023. In
Grossbritannien wird ein entsprechender MAA von der Medicines and Healthcare
products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Vorbehältlich der Genehmigungen
plant Santhera die Markteinführung von Vamorolone sowohl in den USA als auch in
der EU gegen Ende 2023.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease'
sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine' (PIM) für DMD
anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [1-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln.
Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden,
der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone
den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein
günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen
Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am
häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der
VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel.
Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem
Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrpohie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen
Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur
Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2023 04 25_FDA-mid-cycle_d_final
