Santhera und ReveraGen schliessen Einreichung des NDA-Zulassungsantrags bei
der FDA für Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie ab
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA, 27 . Oktober 2022 - Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt , dass
sie die schrittweise Einreichung des Zulassungsantrags (NDA) bei der U . S .
-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Vamorolone zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgeschlossen haben . Vorbeh ä
ltlich der Genehmigung soll Vamorolone den Patienten in den USA i m H2-2023 zur
Verfügung stehen .
Im Zentrum des NDA-Antrags stehen positive Daten aus der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie VISION-DMD, die (1) einen 24-wöchigen Zeitraum zum Nachweis der
Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone (2 und 6 mg/kg/Tag) im Vergleich zu
Prednison (0,75 mg/kg/Tag) und Placebo umfasste, gefolgt von (2) einem
24-wöchigen Zeitraum zur Beurteilung der Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und
zur Erhebung zusätzlicher längerfristiger Daten zur Sicherheit und
Verträglichkeit [1]. Darüber hinaus umfasst der Zulassungsantrag Daten aus vier
offenen Studien (einschliesslich Anschlussstudie), in denen Vamorolone in
Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von
insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [2], sowie eine externe
Vergleichsstudie.
“Der Abschluss der NDA-Antragseinreichung für Vamorolone ist ein wichtiger
Schritt auf dem Weg zu unserem Ziel, dieses Prüfpräparat für Patienten mit DMD
verfügbar zu machen, und stellt einen wichtigen Meilenstein für Santhera dar”,
sagte Dario Eklund , CEO von Santhera . “Wir freuen uns auf eine enge
Zusammenarbeit mit den U.S.-Zulassungsbehörden, um die Genehmigung von
Vamorolone voranzutreiben.”
“Wir möchten den Studienteilnehmern, ihren Familien und Betreuern sowie den
Prüfärzten und dem Studienpersonal unseren tiefsten Dank aussprechen. Ihr
unermüdliches Engagement hat es uns ermöglicht, diesen Meilenstein zu
erreichen”, sagte Eric Hoffman, PhD, Pr e sident und CEO von ReveraGen
BioPharma . “Eine Zulassung vorausgesetzt, wird Vamorolone derzeitige
Behandlungsstandards bei DMD ergänzen, mit dem Potenzial, den ungedeckten
medizinischen Bedarf anzusprechen und eine Mehrheit der Duchenne-Patienten
bereits in jungen Jahren zu behandeln.”
Mit der Fertigstellung der schrittweisen NDA-Einreichung haben Santhera und
ReveraGen auch eine vorrangige Prüfung (priority review) beantragt. In der
Regel teilt die FDA innerhalb von 60 Tagen nach Eingang des Dossiers mit, ob
eine vorrangige Prüfung gewährt wird. Eine vorrangige Prüfung bedeutet, dass
die FDA anstrebt, innerhalb von sechs Monaten über den Antrag zu entscheiden
(im Vergleich zu zehn Monaten bei einem Standardverfahren), was einen
voraussichtlichen Zulassungstermin bereits Mitte 2023 bedeuten könnte.
In Europa hat Santhera im September 2022 bei der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) für Vamorolone einen Antrag auf Zulassung in der
Europäischen Union sowie in Norwegen, Liechtenstein und Island eingereicht.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der U.S. FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [2-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln.
Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden,
der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone
den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein
günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen
Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am
häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der
VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel.
Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem
Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29,
2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Santhera hat bei der amerikanischen
Arzneimittelbehörde FDA ein Zulassungsgesuch (NDA) und bei der europäischen
Arzneimittelbehörde (EMA) ein Zulassungsgesuch (MAA) für Vamorolone zur
Behandlung von DMD eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten
zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und
Frankreichs zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an
die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President and CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2022 10 27_NDAsubmitted_d_final
