Santhera und ReveraGen präsentieren neue Daten mit Vamorolone an der 2022
Parent Project Muscular Dystrophy Konferenz
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA, 9. Juni 2022 - Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben die
Präsentation neuer Daten mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bekannt.
Studienübergreifende Vergleiche der langfristigen Wirksamkeit sowie der
Auswirkungen auf die Wachstumsgeschwindigkeit und der Häufigkeit bzw. des
Schweregrads von Wirbelsäulenfrakturen von Vamorolone im Vergleich zur
derzeitigen Standardbehandlung aus der Phase-2b-VISION-DMD-Studie und der
FOR-DMD-Studie werden während der Poster Session an der 2022 Jahreskonferenz
von Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) vom 23.-26. Juni 2022 in
Scottsdale, AZ, USA, vorgestellt.
“Die Daten, die von unseren akademischen Kooperationspartnern auf der
diesjährigen PPMD-Konferenz präsentiert werden, geben weitere Einblicke in
unser Verständnis des Potenzials eines dissoziativen Steroids wie Vamorolone
zur Erhaltung der Muskelkraft und beleuchten gleichzeitig wichtige
Sicherheitsaspekte bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie, wie die
Vermeidung von Wachstumsverzögerungen und die Verringerung der Häufigkeit und
des Schweregrads von knochenbezogenen Nebenwirkungen, zum Beispiel
Wirbelsäulenbrüchen”, sagte Dr. Shabir Hasham, Chief Medical Officer und Head
Global Medical Affairs von Santhera .
Die Wirksamkeit von Vamorolone wurde über einen Zeitraum von 48 Wochen in
Populationen der FOR-DMD-Studie und der zulassungsrelevanten
Phase-2b-VISION-DMD-Studie unter Verwendung von Propensity-Score-Matching mit
Prednison und Deflazacort verglichen. Die Sicherheitsanalysen konzentrierten
sich auf den Vergleich der langfristigen Endpunkte Körpergrösse und
Wirbelsäulenfrakturen, wobei die in der Studie VBP15-LTE
(Langzeitanschlussstudie) [1] erhobenen Vamorolone-Daten mit den Prednison- und
Deflazacort-Daten aus der FOR-DMD-Studie [2] über 2,5 Jahre verglichen wurden.
Die Abstracts werden auf der PPMD-Website verfügbar sein.
Santhera wird an der PPMD Resource Fair (23.-24. Juni) an der Konferenz
teilnehmen, wo medizinische Vertreter des Unternehmens vor Ort sein werden, um
wissenschaftliche Informationen und aktuelle Neuigkeiten zu vermitteln.
Santhera erwartet, die schrittweise Einreichung des Zulassungsantrags (NDA)
für Vamorolone bei DMD an die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA im Juni
2022 abzuschliessen. Vamorolone hat in den USA und in Europa den
Orphan-Drug-Status für DMD erhalten und wurde von der FDA als “Fast Track” und
“Rare Pediatric Disease” sowie von der britischen MHRA als “Promising
Innovative Medicine” (PIM) für DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Prüfpräparat
und ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem neuartigen Wirkmechanismus,
der an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und somit ein dissoziativer Agonist ist
[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den typischen
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte sich
Vamorolone als vielversprechende Alternative zu den bestehenden
Kortikosteroiden erweisen, die derzeit die Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie
erreichte Vamorolone den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung
(TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und
zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen
klinischen Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich.
Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo
aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und
Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis
mittlerem Schweregrad.
Über die FOR-DMD-Studie
Die Finding the Optimum Regimen for DMD Studie (FOR-DMD; ClinicalTrials.gov
identifier NCT01603407/ EudraCT 2010-023744-33) ist eine randomisierte,
prospektive, multizentrische, doppelblinde, vergleichende Studie zur
Wirksamkeit und Sicherheit von drei Kortikosteroidschemata (Prednison täglich,
Prednison intermittierend oder Deflazacort täglich) bei Knaben im Alter von ≥4
Jahren und < 8 Jahren mit einer bestätigten DMD-Diagnose, die bei Studienbeginn
noch keine Kortikosteroidbehandlung erhalten haben.
Literaturverweise :
[1] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[2] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[3] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Santhera verfügt
über eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, die
schrittweise Einreichung des Zulassungsantrags (NDA) bei der US FDA im Juni
2022 abzuschliessen. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von Mukoviszidose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten.
Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone®
(Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs für die Behandlung der
Leber hereditären Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com .
Raxone® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um neuartige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGen’s
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
U.S.-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com .
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen
beinhalten bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der
Leistungsausweis oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in
diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die
Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen
verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder
Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur
Aktualisierung dieser Aussagen ab.
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Anhang 2022 06 09_PPMD_d_final
