Santhera und ReveraGen geben FDA Annahme des Zulassungsantrags für Vamorolone
bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA, 9. Januar 202 3 – Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt , dass
die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den
Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolon e zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Einreichung angenommen hat . Die FDA hat
den 26. Oktober 2023 als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User
Fee Act (PDUFA) festgelegt.
Das PDUFA-Datum ist das Zieldatum für den Abschluss der Antragsprüfung durch
die FDA. Ausserdem hat die FDA erklärt, dass sie derzeit nicht plant, eine
Sitzung des beratenden Ausschusses abzuhalten, um den Antrag zu erörtern.
Vorbehältlich der Genehmigung plant Santhera die Markteinführung von Vamorolone
in den USA im Q4-2023.
“Wir freuen uns sehr, dass die FDA Santhera’s Vamorolone-NDA zur Einreichung
akzeptiert hat. Wir sind überzeugt, dass dieses Produkt einen klaren
medizinischen Bedarf anspricht, und für Santhera ist das Erreichen dieses
wichtigen Meilensteins von zentraler Bedeutung für unseren zukünftigen Erfolg”,
sagte Dario Eklund, CEO von Santhera . “Wir freuen uns auf eine enge
Zusammenarbeit mit den US-Behörden, um die Zulassung von Vamorolone
voranzutreiben.”
“Dies ist eine aufregende Zeit für die Duchenne-Gemeinschaft, denn die im
Rahmen des klinischen Studienprogramms gewonnenen Daten deuten darauf hin, dass
Vamorolone das Potenzial hat, relevante Aspekte in der Patientenversorgung
anzugehen, die auch die Behandlungsergebnisse verbessern könnten”, sagte Eric
Hoffman, PhD, Pr e sident und CEO von ReveraGen BioPharma . “Im Falle einer
Zulassung wird Vamorolone eine zusätzliche Behandlungsoption zu den derzeitigen
Behandlungsstandards bei DMD darstellen, mit dem Potenzial, einem unerfüllten
medizinischen Bedarf nachzukommen und einen Grossteil der Duchenne-Patienten
bereits im frühen Alter zu behandeln.”
Der NDA-Antrag für Vamorolone wurde durch klinische Daten aus der positiven
zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD unterstützt, die den primären
Endpunkt mit statistischer Signifikanz gegenüber Placebo erreichte [1]. Das
Datenpaket umfasste zudem Daten aus vier offenen Studien (einschliesslich
Anschlussphase), in denen Vamorolone in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag
über einen Gesamtbehandlungszeitraum von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde
[2].
In Europa wurde ein Zulassungsgesuch (MAA) für Vamorolone in der Europäischen
Union von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) validiert und ist derzeit
in Prüfung.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease'
sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine' (PIM) für DMD
anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [2-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln.
Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden,
der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone
den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein
günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1]. Die am häufigsten
gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der
VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel.
Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem
Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29,
2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Santhera hat bei der amerikanischen
Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungsantrag (NDA) und bei der europäischen
Arzneimittelbehörde (EMA) ein Zulassungsgesuch (MAA) in Überprüfung für
Vamorolone zur Behandlung von DMD. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten
zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und
Frankreichs zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an
die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die Leser
sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2023 01 09_NDAacceptance_d_final
