Santhera und ReveraGen geben Dosisverabreichung von Vamorolone an ersten
Studienteilnehmer mit Becker-Muskeldystrophie in FDA-finanzierter
Phase-2-Pilotstudie bekannt
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA, 22. August 2022 – Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt , dass
der erste Patient in einer Phase-2-Pilotstudie zur Untersuchung von Vamorolon e
bei Becker-Muskeldystrophie (BMD) , die von der U . S . -amerikanischen
Gesundheitsbehörde (FDA) finanziert wird, behandelt wurde.
Bei dieser Phase-2-Pilotstudie handelt es sich um eine randomisierte,
doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit,
Verträglichkeit und explorativen klinischen Wirkung auf motorische Funktionen
von Vamorolone im Vergleich zu Placebo über einen Behandlungszeitraum von 24
Wochen bei 39 Männern (im Alter von ≥18 und < 65 Jahren) mit BMD
(ClinicalTrials.gov id: NCT05166109). Die Teilnehmer werden in zwei Gruppen
randomisiert, die im Verhältnis 2:1 entweder Vamorolone 500 mg (250 mg bei
einem Körpergewicht < 50 kg) täglich oder Placebo erhalten. Die klinische
Studie soll an Standorten in Pittsburgh (USA) und Padua (Italien) durchgeführt
werden.
Die Studie wird durch ein Fördergeld der FDA in Höhe von USD 1,2 Millionen im
Rahmen ihres Programms 'Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet
Needs of Rare Diseases (R01)' finanziert. Der Beitrag ergänzt die bestehenden
Zuschüsse der National Institutes of Health (NIH) - National Institute of
Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) und der Foundation to
Eradicate Duchenne zur Durchführung einer klinischen Studie mit Vamorolone bei
Erwachsenen mit BMD.
“Es gibt derzeit in keinem Land zugelassene Therapien für BMD und weder in den
USA noch in Europa befinden sich Medikamente für diese Indikation in der
klinischen Entwicklung”, sagte Eric Hoffman, PhD, Pr e sident und CEO von
ReveraGen BioPharma . “Vamorolone hat in der pivotalen VISION-DMD-Studie bei
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer schwereren, aber verwandten Krankheit,
Wirksamkeit gezeigt, und auf der Grundlage dieser Ergebnisse und seines
Wirkmechanismus könnte dieses Entwicklungspräparat einen Nutzen bei BMD
zeigen.”
“Für die Behandlung von BMD gibt es keine Standardempfehlungen, obwohl ein
hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, und etwa einem Fünftel der
BMD-Patienten werden Steroide in chronischer Dosierung verabreicht, die oft
nicht gut vertragen werden”, sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer und
Head Global Medical Affairs von Santhera . “Vamorolone könnte einige wichtige
Sicherheitsbedenken ansprechen, die zu einer schlechten Verträglichkeit oder
einem frühzeitigen Abbruch der Behandlung führen, und könnte somit einen neuen
therapeutischen Ansatz für die Behandlung von BMD als chronische Therapie
darstellen.”
“Es hat sich gezeigt, dass Vamorolone auf Dystrophin ausgerichtete microRNAs
unterdrückt und damit das Potential hat, den Dystrophinspiegel im BMD-Muskel zu
erhöhen”, sagte Paula Clemens , MD, University of Pittsburgh School of Medicine
und Leiterin dieser Studie.
BMD, die zweithäufigste fortschreitende Muskelschwundkrankheit, ähnelt der
DMD, verläuft aber meist milder. Sie wird durch dieselben
Dystrophin-Genmutationen (Allelmutationen) wie DMD verursacht, zeigt aber einen
Rest von Dystrophin-Protein im Muskel und einen variablen Beginn und Verlauf
der Muskelschwäche. Zusätzliche Hinweise auf einen möglichen Nutzen von
Vamorolone bei BMD basieren auf Studien an Mausmodellen, in denen Vamorolone
die Dystrophin-Konzentration über die Unterdrückung von entzündungsbedingten
microRNA-Signalwegen erhöhte. Auf dieser Grundlage wird erwartet, dass
Vamorolone die Dystrophin-Konzentration im Muskel von BMD-Patienten erhöhen
könnte [1-3].
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der an
denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität modifiziert und daher als dissoziatives entzündungshemmendes
Medikament gilt [4-7]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den typischen Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher
könnte sich Vamorolone als vielversprechende Alternative zu den bestehenden
Kortikosteroiden erweisen, die derzeit die Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie
erreichte Vamorolone den primären Endpunkt Zeit bis zum Aufstehen (TTSTAND
velocity) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und
zeigte ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Die in der
VISION-DMD-Studie im Vergleich zu Placebo am häufigsten gemeldeten
unerwünschten Ereignisse waren cushingoide Merkmale, Erbrechen und
Vitamin-D-Mangel. Die unerwünschten Ereignisse waren in der Regel von leichtem
bis mittlerem Schweregrad.
Santhera erwartet, die schrittweise Zulassungseinreichung für Vamorolone bei
DMD bei der U.S.-amerikanischen FDA im vierten Quartal 2022 abzuschliessen.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und wurde von der U.S. FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease' sowie
von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine' (PIM) für DMD
anerkannt. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Hoffman EP (2020). Acta Myol. 2020 Dec 1;39(4):179-186. doi:
10.36185/2532-1900-020
[2] Kinder TB et al (2020). Arthritis Rheumatol. 2020 Jul;
72(7):1170-1183. doi: 10.1002/art.41215
[3] Fiorillo AA et al (2015). Cell Rep. 2015 Sep 8;12(10):1678-90. doi:
10.1016/j.celrep.2015.07.066
[4] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[5] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[6] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[7] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Santhera besitzt eine
exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolonee, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, den
Zulassungsantrag für Vamorolone im vierten Quartal 2022 bei der
US-Zulassungsbehörde FDA einzureichen. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten
zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und
Frankreichs zur Behandlung der hereditären Leberschen Optikusneuropathie (LHON)
an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie
bitte www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President and CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2022 08 22_VamoBeckerMD_d_final
