Santhera informiert über den laufenden NDA-Zulassungsantrag für Vamorolone
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Pratteln, Schweiz, 29. Juni 2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das klinische Modul des schrittweisen Zulassungsantrags (NDA) für
Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei der
U.S.-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration)
eingereicht wurde . Die Fertigstellung des Zulassungsa ntrags für den Beginn
der offiziellen FDA-Prüfung wird um 4-6 Monate ins Q4- 2022 verschoben, nachdem
ein externes Auftragsfertigungsunternehmen (CMO) eine Verzögerung bei der E
rstellung der FDA-Inspektionsbereitschaft erklärt hat.
Santhera hat im März 2022 im Anschluss an ein erfolgreiches Pre-NDA-Meeting
mit der FDA mit dem NDA in Form einer schrittweisen Einreichung begonnen. In
ihren Schlussfolgerungen aus diesem Treffen erachtete die FDA die
vorgeschlagenen klinischen Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten als
ausreichend, um einen Zulassungsantrag für Vamorolone zur Behandlung von DMD zu
unterstützen. Die schrittweise Einreichung ist nach Plan verlaufen und das
klinische Modul wurde am 28. Juni 2022 eingereicht.
Ein externes Auftragsherstellungsunternehmen hat Santhera mitgeteilt, dass
sich die Vorbereitung auf eine FDA-Inspektion bis später im laufenden Jahr
verzögert. Die formelle Bestätigung der Inspektionsbereitschaft durch das CMO
ist eine Voraussetzung dafür, dass die FDA einen Zulassungsantrag als
vollständig betrachtet und ein NDA zur Prüfung akzeptiert. Als Folge dessen
wird Santhera den Status und die aktualisierten Zeitpläne für die
Fertigstellung des NDA-Antrags mit der Behörde erörtern.
In Europa verlaufen die Vorbereitungen für einen Zulassungsantrag (MAA) für
Vamorolone zur Behandlung von DMD bei der Europäischen Arzneimittelagentur
(EMA) nach Plan.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der U.S.-amerikanischen FDA als 'Fast Track' und 'Rare
Pediatric Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative
Medicine' (PIM) für DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und ist
derzeit von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der an
denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität modifiziert und somit ein dissoziatives entzündungshemmendes
Prüfmedikament darstellt [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den typischen Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln. Daher könnte sich Vamorolone als vielversprechende Alternative zu
den bestehenden Kortikosteroiden erweisen, die derzeit die Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD darstellen. In der zulassungsrelevanten
VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone den primären Endpunkt Geschwindigkeit
der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24
Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone im
Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten
unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte
Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Literaturverweise
[1] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[2] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[3] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Santhera verfügt
über eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, die
schrittweise Einreichung des Zulassungsantrags (NDA) bei der U.S. FDA
abzuschliessen. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung
von Mukoviszidose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat
die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone),
ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs für die Behandlung der Leber
hereditären Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für
weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com .
Raxone® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Disclaimer / Forward- looking statements
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen
beinhalten bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der
Leistungsausweis oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in
diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die
Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen
verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder
Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur
Aktualisierung dieser Aussagen ab.
# # #
Anhang 2022 06 29_NDA-update_d_final