Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) in Kanada zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie bekannt Health Canada hat AGAMREE für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen
Mit dieser Zulassung ist AGAMREE das erste und einzige zugelassene Medikament
zur Behandlung von DMD in Kanada
Pratteln, Schweiz, 3. Oktober 2025 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, dass Health Canada nach einer vorrangigen Prüfung AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei
Patienten ab 4 Jahren zugelassen hat. Damit ist es das erste zugelassene
Medikament für diese Krankheit in Kanada. Das kanadische Register für
neuromuskuläre Erkrankungen schätzt, dass in Kanada mehr als 800 Jungen und
junge Männer mit DMD leben und mit den schwächenden Symptomen dieser Krankheit
zu kämpfen haben.
Kye Pharmaceuticals besitzt die exklusiven kanadischen Vermarktungsrechte für
AGAMREE zur Behandlung von DMD und möglicherweise anderen Indikationen, nachdem
im Juli 2024 eine Unterlizenzvereinbarung mit Santheras Vermarktungspartner
Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (“Catalyst”) geschlossen wurde. Santhera erhält
Lizenzgebühren auf die Verkäufe in Kanada, und diese Verkäufe tragen auch zu
den nordamerikanischen Umsatzmeilensteinen bei, die Santhera von seinem Partner
Catalyst zu zahlen sind.
Dies ist die sechste unabhängige Zulassung durch eine lokale
Gesundheitsbehörde nach positiven Zulassungsentscheidungen in den USA, Europa,
Grossbritannien, China und Hongkong.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomal
gebundene Krankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch
fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der
Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Fähigkeit zur
Selbsternährung, der Beginn der unterstützten Beatmung und die Entwicklung
einer Kardiomyopathie. DMD verkürzt die Lebenserwartung auf vor dem vierten
Lebensjahrzehnt aufgrund von Atem- und/oder Herzinsuffizienz. Kortikosteroide
sind der derzeitige Behandlungsstandard für die Behandlung von DMD.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link .
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in
einer entscheidenden Studie an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur
Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA),
in der EU von der European Commission (EC), im Vereinigten Königreich von der
Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), in China von der
National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong von der
Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und bestimmte Länder in
Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere Informationen finden
Sie unter www.santhera.com .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Catherine Isted, Chief Financial Officer
IR@santhera.com
ICR Healthcare
Santhera@icrhealthcare.com
Über Kye Pharmaceuticals
Kye ist ein führendes kanadisches Spezialpharmaunternehmen in der
Wachstumsphase, das sich dafür einsetzt, den Kanadiern einen Mehrwert zu
bieten, indem es neuartige verschreibungspflichtige Medikamente identifiziert,
lizenziert und vermarktet, die sonst für Patienten in ganz Kanada
möglicherweise nicht verfügbar wären. Mit einer wachsenden Pipeline innovativer
Medikamente umfasst das Portfolio von Kye eine Reihe von Therapiebereichen,
darunter Kardiologie, Psychiatrie, Pädiatrie, seltene Krankheiten,
Neuromuskuläre Erkrankungen, Hämatologie und Neurologie. Kye Pharmaceuticals
ist ein privates Unternehmen, das in Kanada gegründet wurde und sich
ausschließlich auf die Gesundheitsbedürfnisse von Patienten in Kanada
konzentriert. Kye hat sich zum Ziel gesetzt, Medikamente anzubieten, die
unseren Partnern, den kanadischen Gesundheitsfachkräften und vor allem den
Patienten in ganz Kanada bessere Ergebnisse liefern. Kye mit Hauptsitz in
Mississauga, Ontario, wurde in die Liste der wachstumsstärksten Unternehmen
Kanadas 2025 der Zeitung Globe & Mail aufgenommen.
Weitere Informationen über das Unternehmen, sein Management, sein Portfolio,
seine Pipeline und sein Engagement finden Sie unter www.kyepharma.com.
Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder eine Aufforderung zur Zeichnung oder
zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese
Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und sein Geschäft enthalten. Solche Aussagen beinhalten bestimmte
Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen könnten, dass die
tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistung oder die Erfolge
des Unternehmens erheblich von den in solchen Aussagen zum Ausdruck gebrachten
oder implizierten abweichen. Leser sollten daher diesen Aussagen keine
unangemessene Bedeutung beimessen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer
Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jegliche
Verpflichtung zur Aktualisierung dieser zukunftsgerichteten Aussagen ab.
# # #
Anhang 251003 Canada approval_Final_Ger
