Neue Daten zu Gotistobart zeigten annähernde Verdopplung des medianen
Gesamtüberlebens im Vergleich zur Standardchemotherapie bei Patientinnen und
Patienten mit zuvor behandeltem Plattenepithelkarzinom der Lunge Gotistobart
zeigte weiterhin Potenzial als chemotherapiefreie Monotherapie zur
Reaktivierung der Anti-Tumor-Immunität in bereits vorbehandelten Patientinnen
und Patienten mit Plattenepithelkarzinom der Lunge, deren medianes
Gesamtüberleben unter den derzeitigen Standardtherapien bei weniger als einem
Jahr liegt 1 Gotistobart erreichte ein medianes Gesamtüberleben von 18,5
Monaten verglichen mit 10,0 Monaten unter einer Standardchemotherapie in
aktualisierten Daten aus dem ersten Teil der klinischen Phase-3-Studie
PRESERVE-003 und damit eine annähernde Verdopplung des medianen
Gesamtüberlebens in dieser Patientenpopulation Ergebnisse untermauern den
differenzierten Wirkmechanismus von Gotistobart als Immunmodulatorkandidat, der
durch die gezielte CTLA-4-Bindung in der Tumormikroumgebung die selektive
Reduktion regulatorischer T-Zellen verstärkt
MAINZ, Deutschland, und ROCKVILLE, USA, 14. September 2026 – BioNTech SE
(Nasdaq: BNTX, „BioNTech“) und OncoC4, Inc. („OncoC4“) gaben heute die ersten
Daten zum medianen Gesamtüberleben (overall survival, „OS“) aus dem
nicht-zulassungsrelevanten ersten Teil (stage 1) der globalen, randomisierten,
klinischen Phase-3-Studie PRESERVE-003 ( NCT05671510 ) mit Gotistobart (auch
bekannt als BNT316 oder ONC-392) bekannt. Die Studie untersucht Gotistobart bei
Patientinnen und Patienten mit einem Plattenepithelkarzinom der Lunge (squamous
non-small cell lung cancer, „squamous NSCLC“), deren Erkrankung nach einer
vorangegangenen Immuntherapie und Chemotherapie fortgeschritten war.
Gotistobart ist ein gegen den Immun-Checkpoint CTLA-4 gerichteter
Immuntherapie-Kandidat, der regulatorische T-Zellen („Tregs“) gezielt in der
Tumormikroumgebung reduzieren und dadurch die Anti-Tumor-Immunantwort wieder
aktivieren soll.
Die Daten zeigten, dass eine Behandlung mit Gotistobart zu einer statistisch
signifikaten und klinisch bedeutsamen Verbesserungen beim Gesamtüberleben
führte. Im Vergleich zur Standardchemotherapie wurde das Gesamtüberleben in
dieser Patientenpopulation nahezu verdoppelt. Die Daten wurden auf der World
Conference on Lung Cancer („WCLC“) 2026 der International Association for the
Study of Lung Cancer („IASLC“) präsentiert.
„Patientinnen und Patienten mit einem Plattenepithelkarzinom der Lunge haben
nach einem Fortschreiten der Erkrankung unter Immuntherapie weiterhin nur sehr
begrenzte Behandlungsoptionen. Mit den derzeit etablierten Therapien liegt das
erwartete Überleben bei weniger als einem Jahr. Trotz zahlreicher
Entwicklungsaktivitäten ist die Chemotherapie in diesem Bereich seit mehr als
einem Jahrzehnt der Behandlungsstandard“, sagte Rama Balaraman, M.D., Principal
Investigator und Medical Oncologist am Ocala Oncology Center, Florida,
Vereinigte Staaten. „Der in der klinischen PRESERVE-003-Studie mit Gotistobart
als chemotherapiefreiem Behandlungsansatz erzielte Überlebensvorteil ist sehr
ermutigend. Sollte sich dieser im zulassungsrelevanten Teil der Phase-3-Studie
bestätigen, könnten diese Ergebnisse die Standardbehandlung in einer Indikation
revolutionieren, in der neue Behandlungsoptionen dringend benötigt werden.“
Zum Stichtag („data cut-off“) am 17. Juli 2026 betrug die mediane
Nachbeobachtungszeit 25,4 Monate. Insgesamt 87 Patientinnen und Patienten mit
metastasiertem Plattenepithelkarzinom der Lunge wurden in der Zweitlinien- oder
Spätlinientherapie randomisiert. Sie erhielten entweder eine
Gotistobart-Monotherapie von 6mg/kg mit zwei Initialdosen von 10 mg/kg (N=45)
oder die Standard-Chemotherapie (Docetaxel) mit 75 mg/m 2 (N=42). Das mediane
Gesamtüberleben betrug bei den mit Gotistobart behandelten Patientinnen und
Patienten 18,5 Monate, verglichen mit 10,0 Monaten unter Docetaxel (HR: 0,56;
nomineller p-Wert=0,0295). Das Sicherheitsprofil von Gotistobart entsprach den
zuvor berichteten Daten und blieb kontrollierbar. Behandlungsbedingte
unerwünschte Ereignisse (treatment-related adverse events, „AEs“) des Grades ≥3
wurden bei 20/45 (44,4 %) der Patientinnen und Patienten in der
Gotistobart-Behandlungsgruppe gegenüber 20/42 (48,8 %) der Patientinnen und
Patienten in der Docetaxel-Behandlungsgruppe beobachtet.
„Diese Daten unterstreichen das Potenzial von Gotistobart, neue Maßstäbe bei
der Behandlung von Patientinnen und Patienten mit schwer zu behandelndem
Plattenepithelkarzinom der Lunge zu setzen, deren Erkrankung nach einer
initialen Therapie fortgeschritten ist und für die nur begrenzte
Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen“, sagte Prof. Özlem Türeci, M.D.,
Mitgründerin und Chief Medical Officer von BioNTech . „In der Zweitlinie und in
späteren Therapielinien kommt es bei neuen Therapieoptionen insbesondere darauf
an, eine unterdrückte oder erschöpfte Anti-Tumor-Immunantwort zu reaktivieren
und erworbene Resistenzen zu überwinden. Unsere Daten unterstreichen den
einzigartigen Wirkmechanismus von Gotistobart und unser Bestreben, unser tiefes
Verständnis des Immunsystems in einen bedeutsamen Überlebensvorteil für
Patientinnen und Patienten mit Lungenkrebs zu übersetzen – insbesondere dort,
wo weiterhin ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Gemeinsam mit
unserem Partner OncoC4 werden wir das Potenzial von Gotistobart weiter
untersuchen und daran arbeiten, es bestmöglich auszuschöpfen.“
„Die Daten untermauern den differenzierten Wirkmechanismus von Gotistobart als
Treg-Modulator, der selektiv in der Tumorumgebung wirkt. Dies bestärkt unsere
Zuversicht in das therapeutische Potenzial dieses innovativen, gegen CTLA-4
gerichteten, Ansatzes, die Behandlungsmöglichkeiten in dieser Indikation
maßgeblich zu verändern“, sagte Dr. Dr. Pan Zheng, Mitgründerin und Chief
Medical Officer von OncoC4. „Die bisher beobachtete klinische Aktivität und das
Sicherheitsprofil sind ermutigend. Unser Fokus liegt weiterhin darauf,
Gotistobart für Patientinnen und Patienten mit dieser schwer behandelbaren
Erkrankung weiterzuentwickeln.“
Der zulassungsrelevante Teil (stage 2) der klinischen Phase-3-Studie
PRESERVE-003 läuft derzeit in über 160 Studienzentren weltweit. Gotistobart
zeigte bereits im ersten Teil der klinischen Phase-3-Studie PRESERVE-003 einen
klinisch-relevanten Gesamtüberlebensvorteil und eine langanhaltende
Anti-Tumor-Aktivität im Vergleich zu Docetaxel bei Patientinnen und Patienten
mit Plattenepithelkarzinom der Lunge, deren Erkrankung nach einer Behandlung
mit Anti-PD-(L)1-Inhibitoren fortgeschritten war. Diese Ergebnisse wurden in
der Fachzeitschrift Nature Medicine veröffentlicht und im Rahmen des 2026
European Lung Cancer Congress („ELCC“) und der IASLC ASCO 2025 North America
Conference on Lung Cancer („NACLC“) präsentiert.
Über die klinische PRESERVE-003 Studie
PRESERVE-003 ( NCT05671510 ; EUCT:2023-505311-20-01 ; CTR20232927 ) ist eine
zweistufige, nicht-verblindete (open-label) klinische Phase-3-Studie, in der
die Wirksamkeit und Sicherheit von Gotistobart als Monotherapie im Vergleich
zur Standard-Chemotherapie (Docetaxel) bei Patientinnen und Patienten mit
Plattenepithelkarzinom der Lunge untersucht wird, bei denen die Krankheit unter
Behandlung mit PD-(L)1-Inhibitoren und platinbasierter Chemotherapie
fortgeschritten ist. Der nicht-zulassungsrelevante Teil der Studie schloss alle
Patientinnen und Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkrebs ein. Im derzeit
laufenden zulassungsrelevanten Teil der Studie wurden Patientinnen und
Patienten mit Plattenepithelkarzinom der Lunge rekrutiert. Der primäre Endpunkt
der Studie ist das Gesamtüberleben (overall survival, „OS“). Zu den sekundären
Endpunkten gehören die Gesamtansprechrate (overall response rate, „ORR“), das
progressionsfreie Überleben (progression-free survival, „PFS“) sowie das
Sicherheitsprofil.
Über Gotistobart (BNT316/ONC-392)
Gotistobart (BNT316/ONC-392) ist ein Immunotherapie-Kandidat, der durch die
gezielte Bindung an CTLA-4 die Reduzierung regulatorischer T-Zellen in der
Tumormikroumgebung verstärken soll, um die Anti-Tumor-Immunität zu
reaktivieren. 2 , 3 , 4 , 5 , 6 , 7 , 8 , 9 Gotistobart wird gemeinsam von
BioNTech und OncoC4 entwickelt. Als pH-sensitiver monoklonaler Antikörper ist
Gotistobart so konzipiert, das Recycling des CTLA-4-Proteins zu ermöglichen.
Nach der Bindung an den CTLA-4-Rezeptor auf der Zelloberfläche wird der Komplex
internalisiert, und die pH-Änderung bewirkt, dass sich der Antikörper löst,
sodass CTLA-4 an die Oberfläche zurückkehren kann, um die
Immun-Checkpoint-Funktion in peripheren Organen aufrechtzuerhalten und die
Anti-Tumor-Immunität in der Tumormikroumgebung zu verstärken. 9
Gotistobart befindet sich derzeit in der fortgeschrittenen klinischen
Entwicklung als Mono- oder Kombinationstherapie in verschiedenen
Krebsindikationen. Gotistobart erhielt 2022 von der U.S.-amerikanischen
Arzneimittelbehörde (U.S. Food and Drug Administration, „FDA“) den
Fast-Track-Status (Fast Track Designation) für die Behandlung von Patientinnen
und Patienten mit metastasiertem, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, deren
Erkrankung unter vorheriger anti-PD-(L)1-Behandlung fortgeschritten war, sowie
2025 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Patientinnen und Patienten
mit Plattenepithelkarzinom der Lunge. Der Kandidat erhielt außerdem 2025 die
Breakthrough Therapy Designation der chinesischen National Medical Products
Administration („NMPA”).
Über das Plattenepithelkarzinom der Lunge
Mit einer relativen 5-Jahres-Überlebensrate von 15 % und einem medianen
Gesamtüberleben von 11 Monaten in den Vereinigten Staaten im Zeitraum von 2000
bis 2017 ist das Plattenepithelkarzinom der Lunge eine schwerwiegende
Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. 1 Der derzeitige
Behandlungsstandard umfasst chirurgische Eingriffe und Strahlentherapie in
Kombination mit Chemotherapie. 10 Für Patientinnen und Patienten mit
fortgeschrittenem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom der Lunge, deren
Erkrankung nach einer Immuntherapie und Chemotherapie in der Erstlinie
fortschreitet, sind die Behandlungsmöglichkeiten in der Zweitlinie auf
Chemotherapie oder palliative Behandlung beschränkt und damit weiterhin
begrenzter als beim nicht-plattenepithelialen nicht-kleinzelligen
Lungenkarzinom.
Über BioNTech
BioNTech ist ein globales innovatives Biopharma-Unternehmen, das bei der
Entwicklung von Therapien gegen Krebs und andere schwere Erkrankungen
Pionierarbeit leistet. In der Onkologie möchte BioNTech die
Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Krebs nachhaltig verbessern. Das
Unternehmen hat sich zum Ziel gesetzt, innovative Arzneimittel mit
tumorübergreifendem oder synergistischem Potenzial zu entwickeln, um Krebs in
all seinen Facetten und entlang des gesamten Krankheitsverlaufs – von den
frühen bis zu den fortgeschrittenen Krankheitsstadien – zu adressieren.
BioNTechs wachsendes Portfolio an onkologischen Produktkandidaten in der späten
klinischen Entwicklung umfasst innovative Immunmodulatoren,
Antikörper-Wirkstoff-Konjugate und mRNA-Krebsimmuntherapien. BioNTech arbeitet
Seite an Seite mit weltweit renommierten und spezialisierten
Kollaborationspartnern, darunter Bristol Myers Squibb, Duality Biologics,
Genentech (ein Unternehmen der Roche Gruppe), Genmab, MediLink, OncoC4 und
Pfizer.
Weitere Informationen finden Sie unter: www.BioNTech.de .
Zukunftsgerichtete Aussagen von BioNTech
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen im
Rahmen des angepassten Private Securities Litigation Reform Act von 1995,
einschließlich, aber nicht begrenzt auf ausdrückliche oder implizite Aussagen
bezogen auf: die Zusammenarbeit mit OncoC4; die Fähigkeit von BioNTech und
OncoC4, Gotistobart (auch bekannt als BNT316 oder ONC-392) im Falle einer
Zulassung erfolgreich gemeinsam zu entwickeln und zu vermarkten; die
Geschwindigkeit und das Ausmaß der Marktakzeptanz von Gotistobart im Falle
einer Zulassung; den Beginn, den Zeitplan, den Fortschritt und die Ergebnisse
der Forschungs- und Entwicklungsprogramme von BioNTech, einschließlich Daten
aus dem nicht-zulassungsrelevanten ersten Teil (Stage 1) der globalen
randomisierten Phase-3-Studie PRESERVE-003 sowie Aussagen zum erwarteten
Zeitplan für den Beginn, die Rekrutierung und den Abschluss von Studien und
damit verbundenen Vorbereitungsarbeiten sowie zur Verfügbarkeit der Ergebnisse,
sowie den Zeitplan und den Ausgang von Anträgen auf behördliche Zulassungen und
Marktzulassungen, einschließlich der Erwartungen hinsichtlich der potenziellen
Indikationen, für die Gotistobart gegebenenfalls zugelassen werden könnte; den
angestrebten Zeitplan und die Anzahl zusätzlicher, potenziell
zulassungsrelevanter Studien sowie das Zulassungspotenzial jeder Studie, die
BioNTech möglicherweise initiiert; und Gespräche mit Zulassungsbehörden. In
manchen Fällen können die zukunftsgerichteten Aussagen durch Verwendung von
Begriffen wie „wird“, „kann“, „sollte“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „plant“,
„zielt ab“, „antizipiert“, „glaubt“, „schätzt“, „prognostiziert“, „potenziell“,
„setzt fort“ oder die negative Form dieser Begriffe oder einer anderen
vergleichbaren Terminologie identifiziert werden, allerdings müssen nicht alle
zukunftsgerichteten Aussagen diese Wörter enthalten.
Die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Mitteilung basieren auf BioNTechs
aktuellen Erwartungen und Überzeugungen hinsichtlich zukünftiger Ereignisse,
und sind weder Versprechen noch Garantien. Sie sollten nicht als solche
angesehen werden, da sie einer Reihe von bekannten und unbekannten Risiken,
Unsicherheiten und anderen Faktoren unterliegen, von denen viele außerhalb der
Kontrolle von BioNTech liegen und die dazu führen könnten, dass die
tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und nachteilig von denen abweichen, die in
diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck
gebracht werden. Diese Risiken und Ungewissheiten beinhalten, sind aber nicht
beschränkt auf: die Unwägbarkeiten, die mit Forschung und Entwicklung verbunden
sind, einschließlich der Fähigkeit, erwartete klinische Endpunkte, Zeitlinien
für den Beginn und/oder den Abschluss klinischer Studien, Zeitlinien für die
Einreichung bei Behörden, Zeitlinien für behördliche Zulassungen und/oder
Zeitlinien für Markteinführungen zu erreichen, sowie Risiken im Zusammenhang
mit klinischen Daten, und einschließlich der Möglichkeit für das Auftreten
ungünstiger neuer präklinischer, klinischer oder sicherheitsrelevanter Daten
und weiterer Analysen vorhandener präklinischer, klinischer oder
sicherheitsrelevanter Daten; die Art klinischer Daten, die einer ständigen
Überprüfung durch Peer-Review, einer behördlichen Prüfung und einer
Marktinterpretation unterliegen; die Auswirkungen von Zöllen und eskalierenden
handelspolitischen Maßnahmen; Wettbewerb im Zusammenhang mit den
Produktkandidaten von BioNTech; den Zeitplan für und BioNTechs Fähigkeit,
behördliche Zulassungen für ihre Produktkandidaten zu erhalten und
aufrechtzuerhalten; BioNTechs Fähigkeit, Forschungsmöglichkeiten zu erkennen
und Prüfpräparate zu identifizieren und zu entwickeln; die Fähigkeit und
Bereitschaft von BioNTechs Kollaborationspartnern, die Forschungs- und
Entwicklungsaktivitäten in Bezug auf BioNTechs Produktkandidaten und
Prüfpräparate fortzusetzen; unvorhergesehene Sicherheitsbelange und potenzielle
Ansprüche, die angeblich aus der Verwendung von Produkten und Produktkandidaten
entstehen, die von BioNTech entwickelt oder hergestellt wurden; die Fähigkeit
BioNTechs und die von BioNTechs Kollaborationspartnern, ihre Produktkandidaten
zu kommerzialisieren und zu vermarkten, falls sie zugelassen werden; BioNTechs
Fähigkeit, ihre Entwicklung und zugehörige Ausgaben zu steuern; regulatorische
und politische Entwicklungen in den Vereinigten Staaten von Amerika und anderen
Ländern; die Fähigkeit BioNTechs, ihre Produktionskapazitäten effektiv zu
skalieren und ihre Produkte und Produktkandidaten herzustellen sowie sonstige
Faktoren, die BioNTech zum gegenwärtigen Zeitpunkt nicht bekannt sind.
Den Leserinnen und Lesern wird empfohlen, die Risiken und Unsicherheiten unter
„Risk Factors“ in BioNTechs Bericht (Form 6-K) für das am 30. Juni 2026 endende
Quartal und in den darauffolgend bei der SEC eingereichten Dokumenten zu lesen.
Sie sind auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar. Diese
zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung
dieser Pressemitteilung. Außerhalb rechtlicher Verpflichtungen übernimmt
BioNTech keinerlei Verpflichtung, solche in die Zukunft gerichteten Aussagen
nach dem Datum dieser Pressemitteilung zu aktualisieren, um sie an die
tatsächlichen Ergebnisse oder Änderungen der Erwartungen anzupassen.
Über OncoC4
OncoC4 mit Sitz in Rockville, Maryland, ist ein privat geführtes
biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung
innovativer Biologika für die Behandlung von Krebs und immunologischen
Erkrankungen fokussiert und über Kandidaten im fortgeschrittenen klinischen
Stadium verfügt. Die Pipeline von OncoC4 umfasst Kandidaten mit first-in-class-
und best-in-class-Potenzial, die sowohl neue als auch gut validierte
Zielstrukturen in den Bereichen Onkologie und Immunologie adressieren. Dazu
gehört AI-081, ein proprietärer, bispezifischer Antikörperkandidat, der auf
PD-1 und VEGF abzielt und derzeit in einer Phase-2-Studie für onkologische
Indikationen untersucht wird. ONC-841 ist ein first-in-class
Anti-SIGLEC-10-Antikörper, der sich derzeit in einer klinischen Phase-2-Studie
für onkologische Indikationen befindet und in einer klinischen Phase-1-Studie
für neurodegenerative Erkrankungen. OncoC4 hat zudem eine strategische
Kollaboration mit BioNTech geschlossen zur gemeinsamen Entwicklung von
Gotistobart (BNT316/ONC-392), einem Kandidaten für die selektive Eliminierung
von Tregs in der Tumormikroumgebung. Der gegen CTLA-4 gerichtete Kandidat wird
in mehreren soliden Tumorindikationen untersucht, darunter eine laufende
zulassungsrelevante klinische Studie zur Behandlung des Plattenepithelkarzinoms
der Lunge.
Weitere Informationen: www.oncoc4.com .
Hinweis
Dies ist eine Übersetzung der englischsprachigen Pressemitteilung. Im Falle
von Abweichungen zwischen der deutschen und der englischen Version hat
ausschließlich die englische Fassung Gültigkeit.
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Investoranfragen
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ir@oncoc4.com
Medienanfragen
Helen Schiltz
hschiltz@oncoc4.com
1 Hu, Sheng et al. (2021) Prognosis and Survival Analysis of 922,217 Lung
Cancer Patients from the US Based on the Most Recent Data from the SEER
Database (April 15, 2021), International Journal of General Medicine, Volume
14, 9567-9588.
2 Du X, et al. Cell Res. 2018;28:433–47
3 Du X, Cell Res. 2018;28:416–32
4 Gao H, et al. Cell Discov. 2020;6:79
5 Hale G, et al. MAbs. 2024;16:2406539
6 Liu R, et al. bodies (Basel). 2020;9:64
7 Simpson TR, et al. J Exp Med. 2013;210:1695–710
8 Mellman I, et al. Immunity. 2023;56:2188–205
9 Zhang Y et al. (2019). Cell Res. 29:609-627
10 American Cancer Society (2025) Treatment Choices for Non-small Cell Lung
Cancer, by Stage, verfügbar unter:
https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/treating-non-small-cell/by-stage.html
