JAMA Neurology veröffentlicht positive zulassungsrelevante klinische Studie
mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie Ergebnisse der VISION-DMD-Studie,
welche die Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone im Vergleich zu Placebo
und zur Standardbehandlung mit Prednison zeigen, wurden in JAMA Neurology
veröffentlicht Sicherheitsanalyse zu Knochenbiomarkern und Wachstum zeigte
keine negativen Auswirkungen von Vamorolone Einreichung der Zulassungsanträge
für Vamorolon e bei der Europäischen Arzneimittel behörde (EMA) und der U . S .
-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sollen i m Q3-2022 bzw.
Q4-2022 abgeschlossen werden
Pratteln, Schweiz, und Rockville , MD, USA, 1. September 2022 – Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen (US: Privat) geben bekannt, dass die
Fachzeitschrift JAMA Neurology die positiven Ergebnisse zu Wirksamkeit und
Sicherheit nach einer 24-wöchigen Therapie mit Vamorolone, einem Prüfpräparat
zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), in der VISION-DMD-Studie
veröffentlicht hat. Vamorolone erreichte den primären Endpunkt mit einer im
Vergleich zu Placebo statistisch signifikanten und klinisch relevanten
Verbesserung der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, dem ersten funktionellen
Meilenstein, der sich bei kleinen Kindern mit DMD verschlechtert. Konsistente
Ergebnisse über mehrere sekundäre Endpunkte hinweg unterstützen die Ergebnisse
des primären Endpunkts. Die relative Wirksamkeit von Vamorolone 6 mg/kg/Tag war
bei den primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkten vergleichbar mit der von
Prednison 0,75 mg/kg/Tag. Über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum wurden mit
Vamorolone keine negativen Auswirkungen auf Biomarker der Knochengesundheit und
kein Verlust des linearen Wachstums beobachtet. Vamorolone war im Allgemeinen
sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo waren cushingoide Merkmale, Erbrechen und
Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis
mittlerem Schweregrad.
“Die Daten aus der VISION-DMD-Studie bestätigen uns in unserem Bestreben, eine
steroidähnliche Behandlung zu entwickeln, bei der die Wirksamkeit herkömmlicher
Kortikosteroide beibehalten wird und einige der Toxizitäten, die allzu oft zum
vorzeitigen Abbruch der Behandlung bei Kindern mit DMD führen, reduziert werden
können”, sagte Eric Hoffman, PhD, Professor of Pharmaceutical Sciences,
Binghamton University - SUNY, u nd CEO von ReveraGen .
“Kortikosteroide sind nach wie vor ein Eckpfeiler der Behandlung für viele
Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, und die zur VISION-DMD-Studie
veröffentlichten Daten stellen einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung
zusätzlicher Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten dar”, sagte Michela
Guglieri, MD, Senior Clinical Lecturer u nd Consultant Neurologist , Newcastle
University.
“Vamorolone wurde als potenzielle erste dissoziative Steroidtherapie
entwickelt”, sagte Shabir Hasham , MD, Chief Medical Officer von Santhera .
“Diese zulassungsrelevanten Daten sowie weitere Daten, die im Jahr 2022 an
wissenschaftlichen Kongressen vorgestellt werden, definieren weiterhin das
differenzierte Sicherheitsprofil von Vamorolone.”
Über Vamorolon e
Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der an
denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität modifiziert und daher als dissoziatives entzündungshemmendes
Medikament gilt [2-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden, wie z.B. den negativen
Auswirkungen auf die Knochengesundheit und das Wachstum, zu entkoppeln. Daher
könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der
derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für
DMD erhalten und wurde von der U.S. FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Online veröffentlicht am
29.08.2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[3] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, vererbte,
X-Chromosom-gebundene Krankheit, die fast ausschliesslich Knaben betrifft.
Kennzeichnend für DMD ist eine Entzündung, die bei der Geburt oder kurz danach
auftritt. Diese Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und äussert
sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige
Meilensteine der Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn einer Atmungsunterstützung und die Entwicklung
einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von
respiratorischem und/oder kardialem Versagen auf vor dem vierten
Lebensjahrzehnt.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Santhera besitzt eine
exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, den
Zulassungsantrag für Vamorolone im vierten Quartal 2022 bei der
US-Zulassungsbehörde FDA einzureichen. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten
zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und
Frankreichs zur Behandlung der hereditären Leberschen Optikusneuropathie (LHON)
an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie
bitte www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President and CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2022 09 01_JAMANeurol_d_final
