Europäische Arzneimittelbehörde validiert Zulassungsantrag von Santhera für
Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie
Pratteln, Schweiz, 31 . Oktober 2022 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den
Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) validiert hat. Die Validierung bestätigt, dass
der Antrag vollständig ist und die Prüfung durch den Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP) der EMA begonnen hat.
“Der Beginn der CHMP-Prüfung unseres Antrags ist ein wichtiger Meilenstein für
Patienten mit DMD und eine bedeutende Anerkennung für unser Unternehmen. Wir
freuen uns darauf, während des Prüfverfahrens eng mit den Berichterstattern und
dem CHMP zusammenzuarbeiten, damit Vamorolone den Patienten so bald wie möglich
zur Verfügung steht”, sagte Shabir Hasham, MD, CMO von Santhera .
Santhera geht davon aus, dass der CHMP die Prüfung gegen Ende des Q3-2023
abschliessen und der Europäischen Kommission (EK) der EMA seine Stellungnahme
zur Zulassung vorlegen wird. Vorbehältlich der Genehmigung durch die
Europäische Kommission, die noch 2023 erwartet wird, würde Vamorolone in allen
Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie in Norwegen, Liechtenstein und
Island zugelassen.
In den USA haben Santhera und ReveraGen kürzlich die Einreichung des
Zulassungsantrags (NDA) für Vamorolone zur von DMD bei der Food and Drug
Administration (FDA) abgeschlossen. Vorbehältlich der Genehmigung ebnet dies
den Weg für eine mögliche Markteinführung im H2-2023.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der U.S. FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [1-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln.
Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden,
der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone
den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein
günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen
Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am
häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der
VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel.
Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem
Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29,
2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Santhera hat bei der amerikanischen
Arzneimittelbehörde FDA ein Zulassungsgesuch (NDA) und bei der europäischen
Arzneimittelbehörde (EMA) ein Zulassungsgesuch (MAA) für Vamorolone zur
Behandlung von DMD eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten
zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und
Frankreichs zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an
die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
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sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
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Anhang 2022 10 31_MAAvalidated_d_final