BioNTech präsentiert auf ESMO-Kongress weitere ermutigende Daten aus
Phase-1/2-Studie mit CAR-T-Programm BNT211 in schwer zu behandelnden soliden
Tumoren Follow-up-Daten zeigen ermutigende Anzeichen für eine klinische
Anti-Tumor-Aktivität sowie ein kontrollierbares Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil; Daten bauen auf den positiven Zwischenergebnissen auf,
die im April im Rahmen der AACR vorgestellt wurden Stärkste Ergebnisse mit
einer Ansprechrate von 57 % sowie einer Stabilisierungsrate von 85 % bei
Patienten mit Hodenkrebs beobachtet, die nach einer Lymphodepletion mit dem 2.
Dosislevel behandelt wurden; der Produktkandidat erhielt vor Kurzem für diese
Indikation den PRIME-Status von der Europäischen Arzneimittel-Agentur
MAINZ, Deutschland, 9. September 2022 – BioNTech SE (Nasdaq: BNTX, „BioNTech“
oder „das Unternehmen“) präsentierte heute positive Follow-up-Daten aus der
laufenden klinischen Phase-1/2-Studie seines neuartigen
CAR-T-Zelltherapieansatzes BNT211. In der Studie werden die Sicherheit und
Wirksamkeit von BNT211 in Patientinnen und Patienten mit rezidivierten oder
refraktären fortgeschrittenen soliden Tumoren untersucht. Die Ergebnisse
zeigten ermutigende Anzeichen für eine Anti-Tumor-Aktivität. Bei den beiden
untersuchten Dosisleveln wurde weiterhin ein kontrollierbares Sicherheitsprofil
beobachtet. Die Daten wurden im Rahmen der „Investigational Immunotherapy
Proffered Paper Session“ auf dem diesjährigen Kongress der European Society for
Medical Oncology („ESMO“) von Prof. Dr. Andreas Mackensen der
Universitätsklinik in Erlangen präsentiert.
BNT211 ist ein neuartiger Therapieansatz, der zwei von BioNTechs innovativen
unternehmenseigenen Therapieplattformen synergistisch kombiniert. Der
Produktkandidat umfasst eine autologe CAR-T-Zelltherapie, die sich gegen das
onkofetale Antigen Claudin-6 („CLDN6“) richtet, sowie einen RNA-Impfstoff
(„CARVac“), der für CLDN6 kodiert und so die CAR-T-Zell-Aktivität verstärken
soll. Erst vor kurzem erhielt BNT211 den Priority-Medicines („PRIME“)-Status
von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, „EMA“)
für eine Dritt- oder Spättherapie bei fortgeschrittenen Keimzelltumoren des
Hodens. Der PRIME-Status wurde auf der Grundlage von ermutigenden ersten
Ergebnissen erteilt, die insbesondere bei Patienten mit Hodenkrebs beobachtet
wurden. Hodenkrebs ist die am häufigsten vorkommende Art von Keimzelltumoren.
BioNTech präsentierte bereits auf der Jahrestagung der American Association for
Cancer Research („AACR“) im April 2022 sowie auf der Jahrestagung der
Association for Cancer Immunotherapy („CIMT“) im Mai 2022 erste Daten aus der
laufenden Phase-1/2-Studie (NCT04503278; 2019-004323-20).
„Die neuen Daten unterstützen die ermutigenden Ergebnisse, die wir bereits
zuvor für BNT211 beobachtet hatten. Zusammen mit dem kürzlich erteilten
PRIME-Status für BNT211 zur Behandlung von Hodenkrebs sehen wir uns in unserer
Strategie bestärkt, gerade für schwer behandelbare Tumorindikationen zwei
unserer Technologieplattformen in einem Therapieansatz zu kombinieren“, sagte
Prof. Dr. Özlem Türeci, Chief Medical Officer und Mitgründerin von BioNTech.
„Wir sind den behandelnden Ärztinnen und Ärzten sowie den Zulassungsbehörden
für ihre anhaltende Unterstützung dankbar. Ihr Einsatz ermöglicht es uns, die
klinische Entwicklung von BNT211 zügig voranzutreiben. Unser Ziel ist es,
Krebspatientinnen und -patienten mit ansonsten sehr schlechter Prognose eine
neuartige Behandlungsoption zu bieten.“
Die Präsentation auf dem ESMO-Kongress beinhaltet aktualisierte Daten
(Stichtage für die Datenerhebung: 15. Juni 2022 für Sicherheit; 16. August 2022
für Wirksamkeit) von 22 Patientinnen und Patienten (21 davon für die
Wirksamkeit auswertbar), die die CLDN6-CAR-T-Zelltherapie entweder mit dem 1.
Dosislevel (1x10 7 CAR-T-Zellen, n=7, einschließlich eines Patienten mit einer
CAR-T-Dosis unterhalb des 1. Dosislevels) oder mit dem 2. Dosislevel (1x10 8
CAR-T-Zellen, n=15) als Monotherapie oder in Kombination mit CARVac erhalten
haben. Die verschiedenen Tumorindikationen umfassten Hodenkrebs (n=13),
Eierstockkrebs (n=4), Gebärmutterkrebs, Eileiterkrebs, Sarkom und Magenkrebs
(je ein Patient) und einen Patienten mit einem Tumor unbekannten Ursprungs. Die
Behandlung mit der CLDN6-CAR-T-Zelltherapie als Monotherapie oder in
Kombination mit CARVac zeigte ermutigende Anzeichen für eine klinische
Wirksamkeit und wurde bis hin zum 2. Dosislevel gut vertragen. Alle 22
Patientinnen und Patienten, die das 2. Dosislevel erhalten haben, wiesen nach
der Infusion eine robuste, dosisabhängige Expansion der CAR-T-Zellen auf, mit
Zellzahlen von bis zu 10 9 . Zum Stichtag zeigten die ausgewerteten Daten der
CAR-T-Zellen eine Langzeit-Persistenz von mehr als 100 Tagen für einige
Patientinnen und Patienten, sowie für einen Patienten eine Persistenz der
CAR-T-Zellen von 200 Tagen. Zwei Patienten wurden ohne vorherige
Lymphodepletion behandelt, was eine stark verminderte Expansion der
CAR-T-Zellen zur Folge hatte. Nebenwirkungen sowie dosislimitierende
Toxizitäten traten in einem kontrollierbaren Umfang auf. Es wurde ein schnell
abklingender Fall des Zytokinfreisetzungssyndroms (cytokine release syndrome,
„CRS“) 3. Grades und ein vorübergehendes Auftreten von Neurotoxizität des 1.
Grades beobachtet.
Bei der Analyse der Wirksamkeit in 21 Patientinnen und Patienten, die zum
Stichtag für die Auswertung zur Verfügung standen, lag die beste Ansprechrate (
overall response rate , „ORR”) bei 33 % und die Stabilisierungsrate ( disease
control rate , „DCR”) bei 67 %. Davon zeigte ein Patient eine vollständige
Remission ( complete response, „CR“ ), sechs Patientinnen und Patienten ein
teilweises Ansprechen ( partial response, „PR“ ) und sieben Patientinnen und
Patienten eine stabile Erkrankung ( stable disease, „SD“ ). Dieser Datensatz
stimmt mit den Ergebnissen überein, die dieses Jahr erstmalig auf der AACR
präsentiert wurden. Hierbei konnten vor allem bei Patienten mit Hodenkrebs, die
mit dem 2. Dosislevel nach Lymphodepletion (n=7) behandelt wurden, ermutigende
klinische Resultate beobachtet werden. Mit einer vollständigen Remission, drei
Patienten, die teilweise auf die Behandlung ansprachen, und zwei stabilen
Erkrankungen lag die Gesamtansprechrate (ORR) bei 57 % und die
Krankheitskontrollrate bei 85 %. Wie zuvor berichtet, war die
Anti-Tumor-Aktivität tendenziell höher bei Patientinnen und Patienten, die eine
höhere Dosis an CAR-T-Zellen in Verbindung mit einem mRNA-Impfstoff erhalten
haben. In der CARVac-Kombinationsgruppe zeigten 5 von 10 Patientinnen und
Patienten ein teilweises Ansprechen, verglichen mit 2 von 9 in der Kohorte, die
eine Monotherapie nur mit CAR-T-Zellen erhielten. In der Monotherapiegruppe
mussten zwei Patienten für die Auswertung ausgeschlossen werden, da sie die
Behandlung ohne eine zuvor durchgeführte Lymphodepletion erhalten hatten.
Über BNT211
BioNTech hat es sich zum Ziel gesetzt, die aktuellen Hürden bei der Nutzung
von Zelltherapien zu überwinden und das große Potenzial dieser Therapieart auch
für die Behandlung solider Tumore einzusetzen. Hierfür hat BioNTech seine
CAR-T- und FixVac-Plattformtechnologien kombiniert, um ein
CAR-T-Zelltherapieprodukt zu entwickeln, das hochspezifisch gegen Krebszellen
gerichtet ist und fortlaufend durch einen aktivierenden mRNA-Impfstoff (CAR-T
Cell Amplifying RNA Vaccine, CARVac) verstärkt wird. CARVac kodiert für das
jeweilige CAR-T-Zielantigen. Der mRNA-Impfstoff basiert auf BioNTechs
optimierter Uridin-mRNA (uRNA)-Lipoplex-Technologie, die durch ihre inhärente
Adjuvansfunktion eine starke T-Zell-Stimulation ermöglicht, um die Persistenz
und Funktionalität der adoptiv übertragenen CAR-T-Zellen zu verbessern. CARVac
hat das Potenzial, die Aktivität der CAR-T-Zellen weiter zu verstärken. Dies
ermöglicht die Untersuchung eines therapeutischen Effekts auch bei geringen
CAR-T-Dosen. Bei BNT211 handelt es sich um eine CAR-T-Zelltherapie, die das
neuartige onkofetale Antigen Claudin-6 (CLDN6) adressiert. CLDN6 ist eine
Zielstruktur, die von den BioNTech-Gründern entdeckt wurde und auf mehreren
verschiedenen soliden Tumorarten exprimiert wird, einschließlich
Eierstockkrebs, Sarkomen, Hodenkrebs, Gebärmutterkrebs und Magenkrebs. Das
Programm wird derzeit als Monotherapie und in Kombination mit einem
CLDN6-kodierenden CARVac, welches die Persistenz und Funktionalität der
CLDN6-CAR-T-Zellen verstärken soll, in einer ersten klinischen Phase-1/2-Studie
bei Patienten mit CLDN6-positiven rezidivierten oder refraktären
fortgeschrittenen soliden Tumoren evaluiert.
Über BioNTech
Biopharmaceutical New Technologies ist ein Immuntherapie-Unternehmen der
nächsten Generation, das bei der Entwicklung von Therapien für Krebs und andere
schwere Erkrankungen Pionierarbeit leistet. Das Unternehmen kombiniert eine
Vielzahl an modernen therapeutischen Plattformen und Bioinformatik-Tools, um
die Entwicklung neuartiger Biopharmazeutika rasch voranzutreiben. Das
diversifizierte Portfolio an onkologischen Produktkandidaten umfasst
individualisierte Therapien sowie off-the-shelf-Medikamente auf mRNA-Basis,
innovative chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen, bispezifische
Checkpoint-Immunmodulatoren, zielgerichtete Krebsantikörper und Small
Molecules. Auf Basis seiner umfassenden Expertise bei der Entwicklung von
mRNA-Impfstoffen und unternehmenseigener Herstellungskapazitäten entwickelt
BioNTech neben seiner vielfältigen Onkologie-Pipeline gemeinsam mit
Kollaborationspartnern verschiedene mRNA-Impfstoffkandidaten für eine Reihe von
Infektionskrankheiten. BioNTech arbeitet Seite an Seite mit weltweit
renommierten Kooperationspartnern aus der pharmazeutischen Industrie, darunter
Genmab, Sanofi, Genentech (ein Unternehmen der Roche Gruppe), Regeneron,
Genevant, Fosun Pharma und Pfizer. Weitere Information finden Sie unter:
www.BioNTech.de .
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen im
Rahmen des angepassten Private Securities Litigation Reform Act von 1995,
einschließlich, aber nicht begrenzt auf ausdrückliche oder implizite Aussagen
bezogen auf: BioNTechs CAR-T-Programmkandidat BNT211; den Zeitplan für die
Veröffentlichung von Daten aus der Phase-1/2-Studie; das Zulassungspotenzial
der jeweiligen Studie, die wir für BNT211 initiieren; die Form und
Charakterisierung sowie der Zeitpunkt der Veröffentlichung von klinischen Daten
von BioNTechs Entwicklungsplattformen, die dem Peer-Review, der behördlichen
Prüfung und der Marktinterpretation unterliegen; die geplanten nächsten
Schritte in BioNTechs Entwicklungsprogrammen, und insbesondere, aber nicht
ausschließlich, Aussagen über den Zeitplan oder den Beginn klinischer Studien,
die Rekrutierung für oder die Beantragung sowie den Erhalt von
Produktzulassungen in Bezug auf BioNTechs Produktkandidaten; die Fähigkeit von
BioNTechs mRNA-Technologie, klinische Wirksamkeit außerhalb von BioNTechs
Plattform für Infektionskrankheiten zu zeigen; die potenzielle Sicherheit und
Wirksamkeit unserer anderen Produktkandidaten; sowie BioNTechs voraussichtliche
Marktchancen und die Marktgröße für ihre Produktkandidaten; der Grad der
Marktakzeptanz von BioNTechs Produktkandidaten, falls diese zugelassen werden.
Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den
aktuellen Erwartungen und Einschätzungen von BioNTech in Bezug auf zukünftige
Ereignisse und unterliegen zahlreichen Risiken und Ungewissheiten, die dazu
führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und ungünstig von
denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten oder
impliziert werden. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem:
Diskussionen mit den Zulassungsbehörden bezüglich des Zeitplans und der
Anforderungen für zusätzliche klinische Studien sowie die Fähigkeit,
vergleichbare klinische Ergebnisse in zukünftigen klinischen Studien zu
erzielen.
Für eine Erörterung dieser und anderer Risiken und Unsicherheiten verweist
BioNTech auf den am 8. August 2022 als 6-K veröffentlichten Geschäftsbericht
des am 30. Juni 2022 endenden Quartals, der auf der Website der SEC unter
www.sec.gov zur Verfügung steht. Alle Informationen in dieser Pressemitteilung
beziehen sich auf den Zeitpunkt der Veröffentlichung, und BioNTech ist nicht
verpflichtet, diese Informationen zu aktualisieren, sofern dies nicht
gesetzlich vorgeschrieben ist.
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