AGAMREE® (Vamorolon) – Auf der MDA 2026 vorgestellte Daten bestätigen eine
vergleichbare Langzeitwirksamkeit bei einer Behandlungsdauer von bis zu 8
Jahren mit klinisch bedeutsamen Sicherheitsvorteilen bei
Duchenne-Muskeldystrophie Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie klassische
Kortikosteroide, sowohl Prednison (p=0,8587) als auch Deflazacort (p=0,6544),
basierend auf der Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit 80 % weniger Patienten
mit Wirbelkörperfrakturen (8,1 % gegenüber 41,9 % unter Deflazacort, p =
0,0082) Erhaltung der normalen Körpergrösse mit einem durchschnittlichen
Grössenvorteil von 12,17 cm gegenüber klassischen Kortikosteroiden, bei denen
eine signifikante Wachstumsverzögerung beobachtet wurde (p < 0,0001) Katarakt
bei 5,3 % gegenüber 37,8 % der Patienten, signifikant niedriger als bei
Deflazacort (p=0,015); kein Glaukom beobachtet
Pratteln, Schweiz, 9. März 2026 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab
heute bekannt, dass die vollständigen Ergebnisse der langfristigen
vergleichenden Analysen aus der Praxis, einschließlich der Basisdaten aus der
laufenden GUARDIAN-Studie zu AGAMREE® (Vamorolon), auf der klinischen und
wissenschaftlichen Konferenz 2026 der Muscular Dystrophy Association (MDA) in
Orlando, Florida, vorgestellt wurden.
Der Datensatz umfasst bis zu acht Jahre AGAMREE-Exposition (Median etwa fünf
Jahre) bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Analysen beinhalten
Daten von Teilnehmern an klinischen Studien, die die Behandlung im Rahmen
verschiedener Zugangsprogramme sowie der Phase-4-Studie GUARDIAN (NCT06713135)
fortgesetzt haben. Langzeitdaten, einschliesslich der Baseline-Ergebnisse aus
GUARDIAN, wurden mit einer propensity-matched historischen Kontrollkohorte
verglichen, die mit Deflazacort oder Prednison behandelt wurde.
Zusammen zeigen die Daten, dass Vamorolon eine mit herkömmlichen
Kortikosteroiden vergleichbare Langzeitwirksamkeit aufweist, gleichzeitig
jedoch die Verträglichkeit verbessert und wichtige steroidassoziierte
Nebenwirkungen, die häufig zu Dosisreduktionen oder Absetzungen führen und sich
auf die Langzeitergebnisse der Patienten auswirken, deutlich reduziert.
Diese Daten wurden während der MDA-Postersession am Sonntag, 8. März 2026
(18:00–20:00 Uhr ET), vorgestellt. Darüber hinaus wird Catalyst Pharmaceuticals
in Zusammenarbeit mit Santhera ein MDA-Industrieforum mit dem Titel “Vamorolon
bei DMD: Erfahrungen aus der Praxis, neue Fragen und der Weg zu langfristigen
Nachweisen” veranstalten. Das Forum wird von Dr. Craig McDonald, Professor für
Physikalische Medizin und Rehabilitation sowie Pädiatrie an der UC Davis
Health, moderiert.
Vergleichbare Langzeitwirksamkeit
Es gab keinen statistisch signifikanten Unterschied in der Zeit bis zum
Verlust der Gehfähigkeit (LoA) zwischen den gepoolten Vamorolon-Dosen (2–6
mg/kg/Tag) und klassischen Kortikosteroiden (p = 0,9041) oder im Vergleich zu
Deflazacort (p = 0,6544) und Prednison (p = 0,8587) einzeln. Die
durchschnittliche Vamorolon-Dosis in der Praxis betrug 4,5 ± 1,8 mg/kg/Tag, mit
einer medianen Exposition von etwa 5 Jahren. Diese Ergebnisse deuten darauf
hin, dass verbesserte Langzeitsicherheitsergebnisse ohne Beeinträchtigung der
Wirksamkeit erzielt werden können und dass die Dosierung in der Praxis darauf
hindeutet, dass Patienten langfristig höhere Dosen von Vamorolon vertragen als
bei der Anwendung klassischer Kortikosteroide.
Aufrechterhaltung des Wachstums ohne Beeinträchtigung der Motorik
Die Körpergrösse blieb unter Vamorolon stabil, während in den klassischen
Kortikosteroid-Kohorten wie erwartet ein Rückgang des Wachstums und
Wachstumsstörungen beobachtet wurden. Wachstumsstörungen wurden als Z-Score der
Körpergröße < –2,0 definiert, was etwa zwei Standardabweichungen unter dem Wert
für gesunde Jungen gleichen Alters liegt, einem häufig verwendeten
Schwellenwert für klinisch bedeutsame Kleinwüchsigkeit. Nach 5 Jahren betrug
der durchschnittliche Unterschied in der Körpergröße +12,17 cm zugunsten von
Vamorolon. Wichtig ist, dass Vamorolon das erste dissoziative Kortikosteroid
ist, das zeigt, dass Patienten mit DMD ein normales Wachstum erreichen können,
ohne die Wirksamkeit zu beeinträchtigen. Die BMI-Z-Scores stiegen in beiden
Behandlungsgruppen an, was mit den Wirkungen der Kortikosteroidklasse
übereinstimmt.
Deutlich geringeres Risiko für Wirbelbrüche
Nach einer medianen Behandlungsdauer von etwa fünf Jahren war der Anteil der
Patienten mit Wirbelkörperfrakturen um 80 % zurückgegangen (8,1 % der mit
Vamorolon behandelten Jungen gegenüber 41,9 % der mit Deflazacort behandelten
Jungen, p = 0,0082).
Nicht-Wirbelkörperfrakturen traten bei 27,5 % der Patienten auf, darunter 12,5
% mit Frakturen der langen Knochen, was am unteren Ende der in der Literatur
für herkömmliche Kortikosteroide angegebenen Raten liegt und auf ein günstiges
Profil für die chronische Anwendung hindeutet. Das Knochenalter blieb unter
Vamorolon im Verhältnis zum chronologischen Alter innerhalb der normalen
Grenzen, während bei klassischen Kortikosteroiden häufig Verzögerungen
berichtet werden.
Günstiges langfristiges Augen- und Stoffwechselprofil
Katarakte wurden bei deutlich weniger Patienten beobachtet als unter
Deflazacort (5,3 % gegenüber 37,8 %, p = 0,015) und numerisch weniger als unter
Prednison (5,3 % gegenüber 12,1 %, p = 0,05). Es wurden keine Fälle von Glaukom
beobachtet. Die Glukose- und Lipidparameter lagen bei der Mehrheit der
Patienten im Normbereich. Die morgendlichen Cortisolspiegel entsprachen der bei
einer Kortikosteroidtherapie zu erwartenden Nebennierensuppression, und es
wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
Laufende Datenerhebung
Die prospektive GUARDIAN-Studie wird in den kommenden Jahren weiterhin die
Langzeitergebnisse bewerten, darunter anthropometrische Daten, Muskelfunktion,
Knochengesundheit, Herz- und Atemfunktion, Augengesundheit,
Pubertätsentwicklung und zusätzliche Sicherheitsendpunkte.
Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: “Diese
längerfristigen Analysen tragen zu einer wachsenden Zahl von Nachweisen bei,
die das klinische Profil von Vamorolon charakterisieren, da die Patienten über
längere Zeiträume hinweg in Therapie bleiben. Die auf der MDA vorgestellten
Daten deuten weiterhin darauf hin, dass Vamorolon eine mit herkömmlichen
Kortikosteroiden vergleichbare Wirksamkeit aufweist und gleichzeitig
Verbesserungen hinsichtlich der mit Steroiden verbundenen Sicherheit und
Verträglichkeit zeigt. Da sich die Behandlungslandschaft für
Duchenne-Muskeldystrophie weiterentwickelt und Kombinationsbehandlungen
zunehmend zum Einsatz kommen, ist es besonders wichtig, das langfristige
Nutzen-Risiko-Profil der Kortikosteroidtherapie zu verstehen. Eine Behandlung,
die die Wirksamkeit erhält und gleichzeitig die behandlungslimitierenden
Nebenwirkungen reduziert, wäre besser geeignet, um das langfristige
Krankheitsmanagement zu unterstützen, auch in Kombination mit neuen Therapien.
Die laufende GUARDIAN-Studie wird unser Verständnis von Vamorolon anhand einer
breiteren Palette von Ergebnissen aus der Praxis weiter vertiefen, während die
Patienten älter werden und die Behandlung fortsetzen.”
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480 Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 – Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in
einer entscheidenden Studie an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur
Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA),
in der EU von der European Commission (EC), im Vereinigten Königreich von der
Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), in China von der
National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong von der
Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE wie
folgt auslizenziert: an Catalyst Pharmaceuticals für Nordamerika, an Sperogenix
Therapeutics für China und bestimmte Länder in Südostasien und an Nxera Pharma
für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Weitere Informationen finden
Sie unter www.santhera.com .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Catherine Isted, Chief Financial Officer:
IR@santhera.com
ICR Healthcare:
Santhera@icrhealthcare.com
Stifel
Brough Ransom, Charles Hoare, Fred Walsh
+44 (0)20 7710 7600
Octavian
Serge Monnerat, Marius Zuberbuehler
+41 (0)44 520 1588
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen beinhalten
bestimmte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, die dazu führen können,
dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistung oder die
Erfolge des Unternehmens wesentlich von den in solchen Aussagen ausgedrückten
oder implizierten Ergebnissen abweichen. Leser sollten sich daher nicht
übermäßig auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit
einer Anlageentscheidung oder einem Vertrag über die Zeichnung von Aktien ( ).
Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser
zukunftsgerichteten Aussagen ab.
# # #
Anhang 260309 Santhera Guardian data at MDA Final_German (1)
