SK pharmteco und Genethon demonstrieren die Stärke des Produktionsstandorts
Frankreich für das richtungsweisende DMD-Gentherapieprogramm
Die kontinuierliche Unterstützung des Programms GNT-0004 belegt die
Leistungsfähigkeit, Einsatzbereitschaft und anhaltende Dynamik der Aktivitäten
von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in Frankreich als integraler
Bestandteil seines globalen Netzwerks
RANCHO CORDOVA, Kalifornien, July 21, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco
hat heute Einzelheiten seiner fortlaufenden strategischen
Produktionspartnerschaft mit Genethon bekannt gegeben. Die in Frankreich
ansässige gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation zählt zu den
Wegbereitern der Gentherapie für genetisch bedingte Erkrankungen.
Mit seinen auf virale Vektoren spezialisierten Produktionsanlagen in
Frankreich hat Yposkesi, ein Unternehmen von SK pharmteco, maßgeblich zur
Entwicklung und Herstellung von Genethons GNT-0004 beigetragen, einer
experimentellen AAV8-Mikro-Dystrophin-Gentherapie zur Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Diese Kooperation spiegelt nicht nur die kontinuierlichen Fortschritte von
GNT-0004 wider, sondern beweist auch die Stärke der französischen Kompetenzen
von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren innerhalb seines umfassenden
globalen Produktionsnetzwerks. Mit der nun in Frankreich verfügbaren
Infrastruktur im kommerziellen Maßstab und ergänzenden Kapazitäten in den USA
ist SK pharmteco bestens positioniert, um Kunden von der Bereitstellung
klinischer Prüfpräparate für zulassungsrelevante Studien bis hin zur
kommerziellen Herstellung zu unterstützen.
Die Zusammenarbeit hat im Produktionsmaßstab überzeugende Ergebnisse erzielt
und strenge Qualitätsstandards erfüllt, um den klinischen Fortschritt des
Programms zu unterstützen. Bislang hat die Zusammenarbeit folgende Ergebnisse
hervorgebracht: Zwanzig (20) Chargen AAV8-Mikro-Dystrophin : Herstellung,
Prüfung und Freigabe im 400-Liter-Maßstab, darunter 18 Chargen gemäß den
aktuellen Richtlinien für Gute Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice,
cGMP). Master- und Arbeitszellbanken (MCB/WCB) : Erfolgreiche Herstellung,
Validierung und Freigabe zur Gewährleistung langfristiger
Produktionsstabilität. Analytische Methoden und Stabilitätsstudien :
Durchführung aussagekräftiger Stabilitätsstudien sowie vollständige Validierung
aller analytischen Methoden.
Diese wesentlichen Aktivitäten in den Bereichen Chemie, Herstellung und
Kontrollen (CMC) bildeten die regulatorische Grundlage dafür, dass Genethon die
Phase-I/II-Studien erfolgreich vorantreiben konnte. Darüber hinaus
unterstützten sie den Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie in Europa
und im Vereinigten Königreich, die 2025 von der Europäischen
Arzneimittel-Agentur (EMA) sowie der britischen Medicines and Healthcare
products Regulatory Agency (MHRA) genehmigt wurde .
Diese laufende randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde
multizentrische Zulassungsstudie soll insgesamt 72 gehfähige Jungen im Alter
von 6 bis 10 Jahren mit DMD einschließen. Die gewählte Dosis ist dabei
niedriger als bei anderen DMD-Gentherapie-Kandidaten, die sich derzeit in
klinischen Studien befinden oder bereits zugelassen sind.
Überzeugende Langzeitdaten, die auf der Jahrestagung 2026 der American Society
of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt wurden, zeigten eine anhaltende
Wirksamkeit über einen Zeitraum von zwei Jahren, klinisch bedeutsame und
dauerhafte Verbesserungen der Muskelfunktion sowie ein günstiges
Sicherheitsprofil bei den ersten mit GNT-0004 behandelten Patienten.
SK pharmteco produziert derzeit weitere klinische Chargen zur direkten
Unterstützung dieser Zulassungsstudie. Parallel dazu laufen Dokumentations- und
Vorbereitungsmaßnahmen für die künftige Prozessvalidierung sowie für die
spätere kommerzielle Herstellung.
Diese Partnerschaft unterstreicht zudem die anhaltende Dynamik der
Produktionsaktivitäten von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in
Frankreich . Durch die Unterstützung eines komplexen AAV-Programms mittels
GMP-konformer Herstellung, analytischer Validierung und der Belieferung der
Zulassungsstudie zeigt SK pharmteco, dass sein Standort in Frankreich auf
umfassender Erfahrung aufbaut und hervorragend positioniert ist, um weitere
Programme für virale Vektoren in der späten Entwicklungsphase in Europa und
darüber hinaus zu unterstützen.
„Unsere Partnerschaft mit Genethon verkörpert die zentrale Mission von SK
pharmteco: wissenschaftliche Spitzeninnovationen in zuverlässige und
skalierbare Therapien zu überführen“, sagt Joerg Ahlgrimm, CEO von SK
pharmteco. „Dieses Programm belegt unsere Fähigkeit, anspruchsvolle
AAV-Herstellungsprozesse nicht nur für die Herstellung von Prüfpräparaten für
zulassungsrelevante klinische Studien umzusetzen. Es zeigt zugleich, dass wir
über die Qualitätsstandards, das technische Know-how und die operative
Exzellenz verfügen, die für eine spätere kommerzielle Herstellung erforderlich
sind. Darüber hinaus unterstreicht es die Stärke unserer Vektoren-Sparte in
Frankreich innerhalb des globalen Produktionsnetzwerks von SK pharmteco.“
„Eine Gentherapie vom Forschungslabor bis in eine zulassungsrelevante
Phase-III-Studie zu führen, setzt höchste Standards in der Herstellung und
regulatorischen Compliance voraus“, sagt Frederic Revah, CEO von Genethon. „Das
technische Know-how und das außergewöhnliche Engagement des französischen Teams
von SK pharmteco haben entscheidend dazu beigetragen, diesen wichtigen
klinischen Meilenstein zu erreichen. Wir freuen uns darauf, diesen
erfolgreichen Weg gemeinsam fortzusetzen und die Entwicklung von GNT-0004
weiter voranzutreiben.“
Über SK pharmteco
SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und
Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und
Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea.
Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen niedermolekulare
Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche
Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Durch diese
Säulen unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder Größe
mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist eine
Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen
Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, progressive genetische
Erkrankung, die sämtliche Muskeln des Körpers betrifft und überwiegend bei
Jungen auftritt (1 von 5.000). Ursache der Erkrankung sind Mutationen im Gen,
das für die Bildung des Strukturproteins Dystrophin verantwortlich ist.
Dystrophin ist für die Stabilität der Muskelzellmembran und den Stoffwechsel
der Muskelfasern unverzichtbar. Der Mangel an Dystrophin führt zu einer
fortschreitenden Degeneration der Skelett- und Herzmuskulatur, zum Verlust der
Geh- und Atemfähigkeit, zu einer Kardiomyopathie und schließlich – meist im
Alter zwischen 20 und 40 Jahren – zum Tod.
Über GNT0004 und die Studie
Das Gentherapeutikum GNT0004 besteht aus einem AAV8-Vektor (Adeno-assoziiertes
Virus) und dem optimierten hMD1-Transgen – einer verkürzten, aber voll
funktionsfähigen Version des Gens, das für Dystrophin codiert, jenes Proteins,
das Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie fehlt. Dieser Vektor kann dank einer
gewebsspezifischen Spc5-12-Promotorsequenz gezielt sowohl im Muskelgewebe als
auch im Herzen exprimiert werden. GNT0004 wird als einmalige intravenöse
Infusion verabreicht. Die Entwicklung erfolgte durch Genethon. In den
präklinischen Phasen arbeitete die Organisation mit den Teams von Prof. Dickson
(University of London, Royal Holloway), dem Institute of Myology (Paris) sowie
Caroline Le Guiner (INSERM/Universität Nantes/Universitätsklinikum Nantes)
zusammen.
Über Genethon
Genethon zählt zu den Pionieren auf dem Gebiet der Erforschung und Entwicklung
von Gentherapien für seltene Erkrankungen. Das gemeinnützige Forschungsinstitut
wurde von AFM-Téléthon gegründet. Das erste Gentherapiepräparat, an dessen
Entwicklung Genethon mitgewirkt hat, wurde für die Behandlung der spinalen
Muskelatrophie zugelassen. Genethon beschäftigt mehr als 240 Wissenschaftler
und Experten und hat sich zum Ziel gesetzt, innovative Therapien zu entwickeln,
die das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen nachhaltig
verbessern. Derzeit befinden sich 15 Gentherapieprodukte, die aus der Forschung
von Genethon hervorgegangen sind oder zu deren Entwicklung Genethon beigetragen
hat, in klinischen Studien zur Behandlung von Erkrankungen der Leber, des
Blutes, des Immunsystems, der Muskulatur und der Augen. Weitere Programme
sollen innerhalb der kommenden fünf Jahre in die klinische Entwicklung
überführt werden. www.genethon.com
Kontakt:
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Kommunikationsberater
keith.bowermaster@skpt.com
Pressekontakt Genethon:
Stéphanie Bardon – communication@genethon.fr / +33 (0)6 45 15 95 87
Daniel Eramian – Opus Biotech Communications – danieleramian@comcast.net
