Santhera erhält die U.S. FDA-Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA
hat AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bei Kindern und Erwachsenen ab 2 Jahren zugelassen U.S.-Lizenznehmer Catalyst
Pharmaceuticals plant die Markteinführung im Q1-2024 FDA-Zulassung löst
Zahlungsverpflichtung von Catalyst an Santhera in Höhe von USD 36 Millionen
aus, davon USD 26 Millionen zur Deckung von Santhera’s
Meilensteinverpflichtungen gegenüber Dritten Nach der jüngsten positiven
CHMP-Stellungnahme zu AGAMREE bei DMD wird die Zulassung durch die Europäische
Kommission (EC) in Europa für Ende 2023 erwartet AGAMREE wäre dann das erste
sowohl in den USA und Europa uneingeschränkt zugelassene Medikament für die
Behandlung von Patienten mit DMD
Pratteln, Schweiz, 27. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) AGAMREE®
(Vamorolon) orale Suspension 40 mg/ml für die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat.
“Wir sind begeistert über die Zulassung durch die FDA, die nur wenige Wochen
nach der positiven Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur
erfolgt. Dies ist ein sehr wichtiger Moment für DMD-Patienten, die eine
wirksame und gut verträgliche Therapie für diese schwere Krankheit benötigen”,
sagte Dario Eklund, CEO von Santhera . “Heute ist ein sehr erfreulicher Tag für
das Team von Santhera, und wir sind den Patienten, ihren Familien und den
Ärzten, die am Vamorolon-Programm teilgenommen haben, dankbar. Wir freuen uns
auf die enge Zusammenarbeit mit unserem Partner Catalyst Pharmaceuticals im
Hinblick auf die Kommerzialisierung des Produkts in den USA.”
“Diese neue Medikamentenzulassung gibt Duchenne-Patienten und ihren Familien
einen weiteren Grund zur Hoffnung”, sagte Pat Furlong, Founding President & CEO
von Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) . “Steroide gelten als
Standardbehandlung für Duchenne, weil sie das Fortschreiten der Krankheit
verlangsamen können. Sie sind jedoch oft mit erheblichen Nebenwirkungen
verbunden. Vamorolon hat das Potenzial, ein alternatives Steroid mit einem
besseren Verträglichkeitsprofil zu sein, das einen wichtigen ungedeckten
medizinischen Bedarf der Patienten anspricht.”
“Ich bin sehr froh für die Duchenne-Gemeinschaft, die seit langem auf eine
Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung wartet. Die heutige Nachricht
ist der Höhepunkt jahrelanger Forschung, um den Patienten Vamorolon zur
Verfügung zu stellen”, sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen
BioPharma . “Es erfüllt uns mit Zufriedenheit, dass wir gemeinsam mit Santhera,
der DMD-Patientengemeinschaft, Forschern und Ärzten diesen wichtigen
Meilenstein erreicht haben.”
Die FDA-Zulassung von AGAMREE® stützte sich auf Daten der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Informationen zur Sicherheit aus drei
offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase) ergänzt wurden. In diesen
Studien wurde AGAMREE in Dosierungen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 48 Monaten verabreicht. Im Vergleich zu den
derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige
Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit, wobei die
Studienresultate auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse,
insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstumsverlauf
und Verhaltensänderungen hindeuten. Die Studien wurden von Santhera’s Partner
ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern
durchgeführt.
Nach erfolgter FDA-Zulassung von AGAMREE für DMD wird Catalyst USD 36
Millionen an Santhera zahlen, davon USD 10 Millionen für das Unternehmen und
USD 26 Millionen zur Erfüllung von vertraglich vereinbarten
Meilensteinzahlungen an Dritte. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst zudem
umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie
Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich an Santhera
zahlen, und wird ausserdem die entsprechenden Lizenzverpflichtungen von
Santhera an Dritte auf Vamorolon-Verkäufen in allen Indikationen in Nordamerika
übernehmen.
Santhera wird nun die U.S.-Vermarktungsrechte (NDA) für AGAMREE an den Partner
Catalyst Pharmaceuticals übertragen, der die Exklusivlizenz für AGAMREE in
Nordamerika hält und plant, das Produkt im ersten Quartal 2024 in den USA
einzuführen.
In Europa wird nach der positiven Stellungnahme des CHMP vom 12. Oktober 2023
die Zulassung von AGAMREE (Vamorolon) für die Behandlung von DMD durch die
Europäische Kommission für Ende 2023 erwartet. Vorbehältlich der Genehmigung
wird AGAMREE das einzige Arzneimittel sein, das in beiden Regionen, der EU und
den USA, uneingeschränkt für die Behandlung von DMD zugelassen ist.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus,
der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber
dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale
Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürfte [1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial,
die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln
bzw. zu dissoziieren. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den
bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder
und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für
DMD erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde
ausserhalb der USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
Vamorolon, ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration
(FDA) zugelassen; in Europa hat der Zulassungsantrag (MAA) im Oktober 2023 eine
positive Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten
und wird derzeit von der britischen Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat
zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Anhang 2023 10 27_FDA approval_d_final
