Fünfjahresdaten zu AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit DMD zeigen ein
verbessertes Sicherheitsprofil bei vergleichbarer Wirksamkeit wie bei der
Standardbehandlung mit Kortikosteroiden
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie bei
der Standardtherapie mit Kortikosteroiden über 5 Jahre Normales Wachstum bleibt
erhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die bei der Standardbehandlung mit
Kortikosteroiden häufig auftritt Deutlich geringere Rate an
Wirbelkörperfrakturen unter AGAMREE Geringere Inzidenz von Katarakten als
normalerweise bei DMD-Patienten unter Kortikosteroidbehandlung beobachtet
Pratteln, Schweiz, 4. November 2025 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) hat
heute positive Topline-Ergebnisse einer Analyse von Langzeitdaten
veröffentlicht; darunter erste Bewertungen aus der laufenden, offenen,
multizentrischen GUARDIAN-Studie zur Bewertung von AGAMREE® (Vamorolon) bei
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Die Langzeitanalyse umfasste Patienten, die zuvor noch keine Kortikosteroide
erhalten hatten und im Alter zwischen vier und sieben Jahren in klinischen
Studien mit der Behandlung mit AGAMREE begonnen hatten und diese im Rahmen
verschiedener Zugangsprogramme, darunter die GUARDIAN-Studie, fortsetzten. Es
wurden Daten von bis zu 110 Patienten analysiert, wobei die Patientenzahlen je
nach Datenverfügbarkeit variierten. In dieser Langzeitanalyse hatten die
Patienten AGAMREE bis zu acht Jahre lang erhalten, mit einer medianen
Nachbeobachtungszeit von etwa fünf Jahren. Die meisten Patienten erhielten
während des Beobachtungszeitraums in der klinischen Praxis weiterhin höhere
Dosen (4–6 mg/kg/Tag).
Die mit AGAMREE behandelten Patienten behielten ihre motorischen Funktionen
über einen längeren Nachbeobachtungszeitraum bei und zeigten eine dauerhafte
Wirksamkeit, gemessen an der Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit, die mit der
Standardbehandlung mit Kortikosteroiden vergleichbar war (p = 0,91). In vorab
festgelegten Subgruppenanalysen wurden keine Unterschiede im Vergleich zu
täglich verabreichtem Deflazacort oder Prednison beobachtet.
Wichtig ist, dass die Daten weiterhin ein differenziertes Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden belegen.
Bei den mit AGAMREE behandelten Patienten trat eine deutlich geringere Rate an
Wirbelkörperfrakturen auf (p = 0,0061), sie hielten ein normales Wachstum
aufrecht ohne die bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtete
Wachstumsverzögerung (p < 0,0001) und zeigten weniger Fälle von Katarakten als
die mit Glukokortikoiden behandelten Patienten, darunter eine deutlich
geringere Inzidenz im Vergleich zu Deflazacort (p < 0,015). Darüber hinaus
wurden bis heute keine Fälle von Glaukom beobachtet. Im Durchschnitt
unterschieden sich die Veränderungen des BMI oder des Gewichts bei gleicher
Körpergröße nicht, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.
Die detaillierten Ergebnisse werden im ersten Quartal 2026 auf einer grossen
internationalen wissenschaftlichen Konferenz vorgestellt. Entsprechend der
üblichen wissenschaftlichen Praxis werden die vollständigen Daten nach der
Konferenzpräsentation öffentlich zugänglich gemacht, sobald die Organisatoren
ihren Überprüfungs- und Präsentationsprozess abgeschlossen haben. Darüber
hinaus sind für die nächsten drei Jahre weitere Auswertungen der
GUARDIAN-Studie geplant, die sich auf ein breiteres Spektrum von Wirksamkeits-
und Sicherheitsergebnissen konzentrieren, darunter Bewertungen der Funktion der
oberen Extremitäten, der Pubertätsentwicklung, der Augengesundheit und der
Herzfunktion sowie anderer relevanter Parameter.
Nachdem wir die Daten mit den Mitgliedern unseres wissenschaftlichen
Lenkungsausschusses, allesamt KOLs im Bereich DMD, geteilt haben, sind wir von
deren Reaktion sehr ermutigt.
Prof. Eugenio Mercuri, Professor für Pädiatrie und Kinderneuropsychiatrie an
der Universita Cattolica del Sacro Cuore, kommentierte: “Diese Daten liefern
wichtige Belege dafür, dass eine Langzeitbehandlung mit Vamorolon eine
dauerhafte Wirksamkeit mit einer erheblichen Verringerung des Risikos von
Wirbelsäulenfrakturen und einer Verbesserung der Körpergröße bietet, im
Gegensatz zu dem, was bei herkömmlichen Steroiden beobachtet wird.“
Prof. Francesco Muntoni, Professor für Neurologie am University College
London, sagte: „Diese vorläufigen Daten sind ermutigend. Besonders beruhigend
ist es zu sehen, dass die Kinder weiter wachsen, ohne dass dies einen
offensichtlichen Einfluss auf die Wirksamkeit der Behandlung hat. Kinder, die
mit anderen Kortikosteroiden behandelt werden, leiden häufig unter einer
erheblichen Wachstumsverzögerung, was sich erheblich auf ihre Lebensqualität
auswirkt.“
Prof. Craig McDonald, Professor für Physikalische Medizin und Rehabilitation
sowie Pädiatrie an der UC Davis, fügte hinzu: “Es ist erfreulich, dass die
Langzeitwirksamkeit mit der anderer Kortikosteroide vergleichbar ist und die
Daten zu Körpergröße und Knochengesundheit mit anderen Vamorolon-Studien
übereinstimmen. Diese Daten zeigen nun eindeutig die Vorteile einer
frühzeitigen Behandlung und der Fortsetzung der Behandlung mit wirksamen Dosen
von Vamorolon. Interessanterweise könnten die Vorteile, die wir bei der
Erhaltung der Muskelfunktion, der Körpergröße und einer besseren
Knochengesundheit sehen, auch wichtige Auswirkungen auf ältere DMD-Patienten
haben, beispielsweise auf die Funktion der oberen Extremitäten und die
Atemfunktion. Ich freue mich auf die weitere Datenerhebung im Rahmen der
GUARDIAN-Studie.“
Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: “Wir freuen uns
sehr, der DMD-Gemeinschaft eine Kortikosteroid-Behandlungsoption anbieten zu
können, die langfristige Vorteile bietet und das Auftreten einiger der
schwerwiegendsten Nebenwirkungen, die häufig zu einer Dosisreduktion oder zum
Absetzen der Behandlung führen, deutlich reduziert. Eine besser für die
Langzeitanwendung geeignete Behandlung wird umso wichtiger, je mehr andere
DMD-Therapien in Kombination mit Kortikosteroiden verfügbar werden. Darüber
hinaus wird die GUARDIAN-Studie weiterhin wichtige Daten zur Wirksamkeit und
Sicherheit über ein breiteres Spektrum von Ergebnissen hinweg sammeln, da die
Patienten älter werden und länger in Behandlung bleiben, und wir freuen uns
darauf, diese Ergebnisse der Duchenne-Fachwelt mitzuteilen.“
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Gordey Foundation
[2] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[3] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480 Link .
[4] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[5] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[6] Ward et al., WMS 2022, FP.27 – Poster 71. Link .
[7] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in
einer entscheidenden Studie an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur
Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA),
in der EU von der European Commission (EC), im Vereinigten Königreich von der
Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), in China von der
National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong von der
Department of Health (DoH) und in Kanada von Health Canada zugelassen. Santhera
hat die Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für
China und bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics
lizenziert. Weitere Informationen finden Sie unter www.santhera.com .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Catherine Isted, CFO:
IR@santhera.com
ICR Healthcare:
Santhera@icrhealthcare.com
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Anhang Santhera Guardian Topline Data_04_11_25 FINAL 5.30pm de
