e-therapeutics reduziert Risiken im klinischen Verfahren für
GalOmic-Kandidaten ETX-312 dank positiver Ergebnisse in der vorklinischen Phase
ETX-312 wurde in GLP-konformen Toxikologiestudien in überhöhten Dosierungen
gut vertragen
GMP-konforme Herstellung einer Charge für klinische Studien erfolgreich
abgeschlossen
Auf Kurs für die Einreichung bei der CTA im vierten Quartal 2025
LONDON, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- e-therapeutics plc, ein Unternehmen,
das Rechenleistung und biologische Daten integriert, um lebensverändernde
RNAi-Medikamente zu entdecken, gab heute bedeutende Fortschritte bei seinem
führenden Kandidaten ETX-312 bekannt, einer GalOmic-siRNA-Therapie zur
Behandlung von metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH).
Das Unternehmen hat die Risiken auf dem Weg zur klinischen Zulassung von
ETX-312 erfolgreich minimiert und ist weiterhin auf Kurs, im vierten Quartal
2025 einen Antrag auf klinische Prüfung (CTA) einzureichen.
ETX-312 wurde in toxikologischen und toxikokinetischen Studien, die den
GLP-Richtlinien entsprachen, wiederholt in Dosen verabreicht, die weit über der
erwarteten klinischen Exposition lagen. Der Kandidat wurde in allen Dosierungen
gut vertragen, es wurden keine Toxizität oder unerwünschte Wirkungen
beobachtet. Diese nicht-klinischen Ergebnisse bestätigen ein breites
therapeutisches Anwendungsspektrum für ETX-312 und stärken das Vertrauen in das
Programm und die GalOmic-Plattform auf dem Weg zu den ersten Studien am
Menschen.
Parallel dazu hat e-therapeutics die GMP-konforme Herstellung der klinischen
Charge von ETX-312 erfolgreich abgeschlossen und damit die operative
Bereitschaft des Unternehmens für die erste Verabreichung am Menschen
unterstützt. Der produktive Austausch mit den Aufsichtsbehörden hat unsere
klinische Strategie und unsere Pläne weiter gestärkt.
„Die jüngsten Ergebnisse und Fortschritte mit ETX-312 stellen einen
entscheidenden Schritt in Richtung der klinischen Entwicklung unseres ersten
GalOmic-Therapeutikums dar, das ein neuartiges, intern identifiziertes
Zielmolekül stilllegt“, erklärte Ali Mortazavi, CEO von e-therapeutics. „Das
Verträglichkeitsprofil von ETX-312 trägt wesentlich zur Risikominimierung
unseres Programms bei und unterstützt die Einreichung eines CTA-Antrags für das
vierte Quartal 2025. Wir freuen uns darauf, ETX-312 in den kommenden Monaten in
die ersten Studien am Menschen zu bringen und die Entwicklung effizient
fortzusetzen, um MASH-Patienten eine differenzierte Behandlungsoption anbieten
zu können.“
Über ETX-312
ETX-312 ist ein GalOmic GalNAc-konjugierter kleiner interferierender RNA
(GalNAc-siRNA)-Therapeutikumkandidat, der als sichere und wirksame Behandlung
für metabolische Dysfunktions-assoziierte Steatohepatitis (MASH) mit dem
Potenzial für eine vierteljährliche subkutane Dosierung entwickelt wird. In
präklinischen Studien mit dem Gubra-Amylin-NASH-Diät-induzierten adipösen
(GAN-DIO) Mausmodell führte die Verabreichung von ETX-312 sowohl als
Monotherapie als auch in synergistischer Kombination mit zugelassenen und neuen
Therapien zu einer deutlichen Verringerung des NAFLD-Aktivitätsscores (NAS),
einer Abnahme der Leberentzündung und einer Verlangsamung des Fortschreitens
der Fibrose. ETX-312 durchläuft derzeit Studien zur Zulassung als neuartiges
Arzneimittel (IND), wobei die Einreichung der Zulassungsunterlagen bis Ende
2025 geplant ist.
Über e-therapeutics plc
e-therapeutics plc („ETX“) kombiniert auf einzigartige Weise
Computertechnologie und RNAi, um lebensverändernde Medikamente zu entdecken und
zu entwickeln. Die proprietäre RNAi-Chemieplattform GalOmic von ETX ermöglicht
die Herstellung spezifischer, wirksamer und langlebiger siRNA-Therapeutika zur
effektiven Stilllegung neuartiger Gen-Targets in Hepatozyten. Die hochmoderne
HepNet-Rechenplattform ermöglicht es ETX, durch die Generierung neuer
Erkenntnisse und eine verstärkte Automatisierung in allen Phasen der
Arzneimittelentwicklung schneller bessere Medikamente zu entdecken. HepNet
umfasst eine umfangreiche hepatocyten-spezifische Wissensdatenbank und eine
Reihe fortschrittlicher KI-gestützter Ansätze, die die Identifizierung neuer
Gen-Targets, eine schnelle Bewertung der Target-Indikation und ein prädiktives
in silico siRNA-Design ermöglichen. Das Unternehmen verfügt über Fachkompetenz
und eine starke Positionierung bei der Anwendung von Computerberechnungen in
der Biologie. Die computergestützten Ansätze des Unternehmens wurden durch die
Generierung von Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche
Zusammenarbeit mit Biopharma-Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und
iTeos Therapeutics im Bereich der Arzneimittelforschung umfassend validiert.
Durch die Nutzung der kombinierten Fähigkeiten von HepNet und GalOmic treibt
ETX eine therapeutische Pipeline mit hoch differenzierten RNAi-Kandidaten in
einer Vielzahl von Therapiebereichen mit hohem ungedecktem Bedarf voran. Das
Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten zu präklinischen Wirkstoffen in den
Bereichen Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene
altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz
und kardiometabolische Erkrankungen generiert und damit seinen
computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert.
ETX treibt derzeit die klinische Entwicklung seiner GalOmic-Therapien voran.
Die am weitesten entwickelten Wirkstoffe ETX-312 für MASH, ETX-148 für
Blutgerinnungsstörungen und ETX-407 für trockene AMD befinden sich in der Phase
der Einreichung eines IND-Antrags.
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