BUSINESS WIRE: Prilenia unterzeichnet Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Ferrer zur Vermarktung und gemeinsamen Entwicklung von Pridopidin in Europa und anderen Märkten

MITTEILUNG UEBERMITTELT VON BUSINESS WIRE. FUER DEN INHALT IST ALLEIN DAS BERICHTENDE UNTERNEHMEN VERANTWORTLICH.

-- Transaktionsvolumen von etwa 500 Mio. Euro, einschließlich von rund 125 Mio. Euro an Vorauszahlungen und kurzfristigen Meilensteinzahlungen --

-- Ferrer wird Pridopidin in Europa und anderen ausgewählten Märkten kommerzialisieren – Prilenia behält alle Vermarktungs- und Entwicklungsrechte für Pridopidin in Nordamerika, Japan und im Asien-Pazifik-Raum --

-- Die Vereinbarung über die gemeinsame Entwicklung auf diesem Gebiet unterstützt die weitere Expansion von Pridopidin bei der Huntington-Krankheit, amyotropher Lateralsklerose und zukünftigen Indikationen --

-- Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit wird derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft – eine Stellungnahme des CHMP wird für die zweite Jahreshälfte 2025 erwartet --

NAARDEN, Niederlande, und WALTHAM, Massachusetts, USA --(BUSINESS WIRE)-- 28.04.2025 --

Prilenia Therapeutics B.V., ein Biopharmaunternehmen, das sich konsequent für wissenschaftliche Exzellenz und rasche Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsoptionen für Menschen mit Huntington-Krankheit (HD) und amyotropher Lateralsklerose (ALS) einsetzt, hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Ferrer über die Vermarktung und Weiterentwicklung von Pridopidin in Europa und bestimmten weiteren Märkten abgeschlossen. Pridopidin – ein potenter und hochselektiver, oral verabreichter Sigma-1-Rezeptor-(S1R-)Agonist – wurde zur Regulierung wichtiger neuroprotektiver Mechanismen entwickelt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Huntington-Krankheit und ALS häufig beeinträchtigt sind.

Im Rahmen der Vereinbarung erhält Prilenia eine Vorauszahlung von rund 80 Mio. Euro sowie bis zu 45 Mio. Euro für kurzfristige Meilensteine in den Bereichen Entwicklung, Zulassung und Vermarktung. Der gesamte Transaktionswert beläuft sich auf bis zu 500 Mio. Euro in Form von Voraus- und Meilensteinzahlungen. Darüber hinaus erhält Prilenia gestaffelte Lizenzgebühren in Höhe eines zweistelligen Prozentsatzes auf den Nettoumsatz. Prilenia und Ferrer haben sich darauf geeinigt, die Expansion von Pridopidin in der Region für zusätzliche Indikationen über die HD hinaus gemeinsam zu entwickeln und zu finanzieren. Prilenia behält alle Rechte an Pridopidin in den anderen wichtigen Märkten, darunter Nordamerika, Japan und der Asien-Pazifik-Raum.

„Wir sind stolz auf die Partnerschaft mit Ferrer, mit der wir unser gemeinsames Ziel verfolgen, Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen weltweit transformative Therapien anzubieten“, berichtet Dr. Michael R. Hayden, CEO bei Prilenia. „Ferrer baut seine schon bisher starke Präsenz in ganz Europa und auf wichtigen internationalen Märkten weiter aus und richtet seinen Fokus auf innovative Produkte für seltene Krankheiten. Indem wir unsere individuellen Stärken und unser gemeinsames Engagement für diese Patientenpopulationen bündeln, schaffen wir die Voraussetzungen, um die Bereitstellung von Pridopidin für Tausende von Menschen, die auf eine neue Behandlungsoption warten, zu beschleunigen und später weitere Indikationen zu ergänzen.“

„Durch diese Vereinbarung mit Prilenia werden wir auch künftig unserem Anspruch gerecht, für soziale Gerechtigkeit einzutreten, und können uns gleichzeitig auf die Entwicklung von Medikamenten für Krankheiten mit einem hohen ungedeckten medizinischem Bedarf konzentrieren“, so Mario Rovirosa, CEO bei Ferrer. „Die Synergie unserer Stärken und Kompetenzen verspricht eine bessere Zukunft für Patienten, die an solchen bisher kaum behandelbaren Erkrankungen leiden.“

„Die Sicherung der Rechte an diesem Molekül ist ein wichtiger Schritt innerhalb unserer Forschungsstrategie für neurodegenerative Erkrankungen“, erklärt Oscar Pérez, Chief Scientific and Business Development Officer bei Ferrer. „Aufgrund des Wirkmechanismus von Pridopidin sind wir fest dazu entschlossen, dessen potenzielle Anwendungsmöglichkeiten für mehrere Indikationen zu prüfen.“

Über Pridopidin
Pridopidin (45 mg zweimal täglich) ist ein potenter und hochselektiver, oral verabreichter Sigma-1-Rezeptor (S1R)-Agonist, der zur Regulierung wichtiger neuroprotektiver Mechanismen entwickelt wurde, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Huntington-Chorea und ALS häufig gestört sind.ⁱ

Im Zuge seines umfangreichen HD-Entwicklungsprogramms hat Pridopidin Vorteile in Bezug auf alle wichtigen Merkmale der Krankheit gezeigt, die die Lebensqualität von Patientinnen und Patienten sowie deren Familien beeinträchtigen, darunter Funktion sowie kognitive und motorische Fähigkeiten, die anhand von validierten Bewertungen und über einen Zeitraum von bis zu zwei Jahren gemessen wurden – und dies bei einem günstigen Sicherheitsprofil.

Bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Prilenia einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit eingereicht. Unser Antrag wurde zur Prüfung angenommen, und wir erwarten die Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) in der zweiten Jahreshälfte 2025. Dies ist der erste Zulassungsantrag für eine potenzielle Behandlungsoption, die den Krankheitsverlauf der Huntington-Krankheit beeinflussen kann.

Zudem befinden wir uns in intensiven Gesprächen mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA, um die nächsten Schritte für Pridopidin bei Huntington-Krankheit in den USA zu erörtern. Im Fall einer Zulassung wird Prilenia weiterhin zügig daran arbeiten, Pridopidin für Huntington-Patienten verfügbar zu machen.

Im Hinblick auf ALS planen Prilenia und Ferrer die Einleitung einer einzelnen zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zur Bewertung von Pridopidin, um die Ergebnisse der Phase-2-Plattformstudie HEALEY ALS zu bestätigen.

In den USA und der EU hat Prilenia den Orphan Drug Status für Pridopidin zur Behandlung von HD und ALS erhalten. Außerdem hat Pridopidin von der FDA den Fast-Track-Status für die Behandlung der Huntington-Krankheit erhalten.

Über die Huntington-Krankheit
Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene, autosomal-dominant vererbte, neurodegenerative Erkrankung, die zu funktionellen, motorischen, kognitiven und verhaltensbezogenen Symptomen führt. HD wird durch eine Mutation im Huntingtin-Gen verursacht, wobei jedes Kind eines Elternteils mit HD ein 50-prozentiges Risiko mitbringt, ebenfalls an der Krankheit zu erkranken.

Weltweit sind etwa 100.000 Menschen von der Huntington-Krankheit betroffen, weitere 300.000 Menschen tragen das Risiko, daran zu erkranken.^i,ii Die Diagnose wird in der Regel im Alter zwischen 30 und 50 Jahren gestellt, obwohl die Huntington-Krankheit in jedem Alter auftreten kann, auch bei Kindern und jungen Erwachsenen (sogenannte juvenile Huntington-Krankheit oder JHD). Die Krankheit verläuft langsam über einen Zeitraum von 15 bis 20 Jahren. Die Patienten verlieren nach und nach ihre Arbeitsfähigkeit, ihre Kommunikationsfähigkeit sowie ihre Fähigkeit, den Alltag zu bewältigen und sich selbst zu versorgen. Diese zunehmende Behinderung führt schließlich zur vollständigen Abhängigkeit von einer Pflegeperson und schließlich zum Tod.

Die derzeit einzigen verfügbaren Behandlungsmethoden für HD zielen auf die Linderung der Symptome und die palliative Pflege ab, ohne dass der Krankheitsverlauf verlangsamt werden kann.

Über die amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
ALS – auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit oder Motoneuronenkrankheit, ist eine chronisch fortschreitende neurodegenerative Krankheit, von der weltweit etwa 350.000 Menschen betroffen sind.

Bei Menschen mit ALS verkümmern die Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark, die Signale an die Muskeln weiterleiten. Dadurch wird die Fähigkeit des Gehirns beeinträchtigt, mit den Muskeln zu kommunizieren. Dies führt zu Muskelschwund und fortschreitender Lähmung. Die Patienten verlieren rasch ihre Fähigkeit zu gehen, zu sprechen, zu essen und zu atmen und werden vollständig von ihren Pflegekräften abhängig. Die durchschnittliche Lebenserwartung nach der Diagnose beträgt 2 bis 5 Jahre.

Die Mehrzahl der ALS-Fälle (etwa 90 %) tritt ohne familiäre Vorbelastung auf. Rund 10 % der ALS-Fälle werden durch vererbte genetische Mutationen verursacht (oft als familiäre ALS bezeichnet). Eines der Gene, die als Ursache für ALS identifiziert wurden, kodiert für das Sigma-1-Rezeptorprotein (S1R). Mutationen in diesem Gen, die zu einem vollständigen Funktionsverlust des S1R führen, stehen im Zusammenhang mit schwerer, juveniler ALS, während Mutationen, die zu einer teilweisen, unvollständigen Funktion des S1R führen, mit ALS im Erwachsenenalter assoziiert sind.

Über Prilenia
Prilenia ist ein privates Biopharmaunternehmen, das sich für wissenschaftliche Exzellenz und rasche Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsoptionen für Menschen mit Huntington-Krankheit (HD) und amyotropher Lateralsklerose (ALS) engagiert. Unsere Aufgabe ist einfach, aber dringlich: Wir entwickeln transformative Arzneimittel für Menschen, die an schweren neurodegenerativen Erkrankungen leiden, und sorgen für einen nachhaltigen Zugang zu diesen Therapien.

Prilenia ist in den USA, Kanada, Europa und Israel tätig. Das Unternehmen hat seinen Sitz in den Niederlanden und wird von führenden Life-Science-Investoren unterstützt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.prilenia.com sowie auf LinkedIn oder X (Twitter).

Zukunftsgerichtete Aussagen von Prilenia
Prilenia weist Leserinnen und Leser darauf hin, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen, zukunftsgerichtete Aussagen sind. Diese Aussagen beruhen auf gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Unternehmens. Solche zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen über die Weiterentwicklung und Vermarktung von Pridopidin, den potenziellen Nutzen und Wert von Pridopidin sowie die potenziellen Vorteile und Ergebnisse dieser Zusammenarbeit. Da zukunftsgerichtete Aussagen auf die Zukunft bezogen sind, unterliegen sie naturgemäß Unwägbarkeiten, Risiken und Veränderungen der Rahmenbedingungen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in zukunftsgerichteten Aussagen genannten Erwartungen, Absichten und Prognosen abweichen. Zukunftsgerichtete Aussagen sind weder als Tatsachenbehauptungen noch als Garantien oder Zusicherungen hinsichtlich der zukünftigen Entwicklung zu verstehen. Wichtige Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, sind unter anderem Unwägbarkeiten in der klinischen Entwicklung, der regulatorischen Zulassung und der Vermarktung. Prilenia weist Lesende darauf hin, sich nicht übermäßig auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen, die nur zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung Gültigkeit haben. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, diese Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen, die nach dem Datum der Veröffentlichung eintreten.

^© 2025 Prilenia Therapeutics B.V.

Ein Exemplar dieser Pressemitteilung finden Sie auf der Website von Prilenia unter www.prilenia.com.

ⁱ Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.
ⁱⁱ Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20250425180015/de/

Prilenia – Kontakt
Communications Team
info@prilenia.com