Santhera gibt Veröffentlichung von Daten zur Wirksamkeit, Sicherheit und
Verträglichkeit von Vamorolon (AGAMREE®) bei Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie in Neurology bekannt Die Resultate von 112
DMD-Patienten über die Studiendauer von 48 Wochen bestätigen die
Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und die Vorteile bei Sicherheit und
Verträglichkeit der Behandlung mit Vamorolon AGAMREE® hat bei Patienten, die
von der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden umgestellt wurden,
Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Wiederherstellung der Knochengesundheit
und des Wachstums gezeigt Im Rahmen von klinischen Studien und
Zugangsprogrammen wurden inzwischen mehr als 200 Patienten bis zu 84 Monate
lang mit Vamorolon behandelt AGAMREE® ist das einzige in der Europäischen Union
(EU) zugelassene Medikament zur Behandlung aller DMD-Patienten ab einem Alter
von 4 Jahren [1] und die erste in den USA, der EU und Grossbritannien
zugelassene DMD-Therapie
Pratteln, Schweiz, 14. Februar 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt die Veröffentlichung der Publikation ' Efficacy and Safety of Vamorolone
Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy ' in der Fachzeitschrift
Neurology [2] bekannt. Die Veröffentlichung berichtet über die Ergebnisse der
48-wöchigen Behandlung mit Vamorolon bei Patienten mit DMD in der VISION-DMD
Studie. Sie bestätigt das langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil
sowie die im Allgemeinen gute Verträglichkeit von Vamorolon, in Übereinstimmung
mit den Studienergebnissen nach 24 Wochen, die zuvor in JAMA Neurology [3]
veröffentlicht wurden.
Die Veröffentlichung in Neurology besagt:
“Vamorolon ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das selektiv an den
Glukokortikoidrezeptor bindet und im Vergleich zu Prednison bei
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eine ähnliche Wirksamkeit und geringere
Sicherheitsbedenken gezeigt hat [3]. Diese Studie [VISION-DMD] wurde
durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolon über einen
Zeitraum von 48 Wochen zu beurteilen und um Crossover-Teilnehmer zu untersuchen
(Prednison zu Vamorolon; Placebo zu Vamorolon).
Insgesamt wurden 121 Teilnehmer mit DMD randomisiert. Vamorolon in einer Dosis
von 6 mg/kg/d zeigte eine anhaltende Verbesserung für alle motorischen
Messparameter bis Woche 48 (z.B. für den primären Endpunkt, der Geschwindigkeit
der Aufstehbewegung [TTSTAND], in Woche 24 0,052 Aufstehbewegungen/Sekunde
[kleinster quadratischer Mittelwert/LSM, Standardabweichung/SE 0,0130]
gegenüber LSM 0,0446 [SE 0,0138] in Woche 48). Nach 48 Wochen zeigte Vamorolon
in einer Dosis von 2 mg/kg/d ähnliche Verbesserungen wie 6 mg/kg/d für das
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Vamorolon 6 mg/kg/d-Vamorolon 2
mg/kg/d LSM [SE] 0,49 [1,14]; 95% CI -1,80 bis 2,78, p=0,67), aber weniger
Verbesserungen für andere motorische Ergebnisse. Die Placebo-zu-Vamorolon
wechselnde Gruppe (6 mg/kg/d) zeigte nach 20 Behandlungswochen rasche
Verbesserungen, die sich dem Nutzen einer 48-wöchigen 6
mg/kg/d-Vamorolon-Behandlung für TTSTAND, Zeit zum Laufen/Gehen über 10 m und
NSAA annäherten. Nach der Umstellung von Prednison auf 6 mg/kg/d Vamorolon kam
es bei diesen Patienten zu einer signifikanten Verbesserung des linearen
Wachstums, und zu einer raschen Umkehrung des Prednison-induzierten Rückgangs
der Biomarker für den Knochenumsatz in beiden Umstellungsgruppen. Nach 24
Behandlungswochen kam es zu einem Anstieg des BMI, der sich dann in beiden
Vamorolon-Gruppen stabilisierte.
Die Verbesserungen der motorischen Ergebnisse, die mit 6 mg/kg/d Vamorolon
nach 24 Behandlungswochen beobachtet wurden, blieben auch nach 48
Behandlungswochen erhalten. Vamorolon in einer Dosis von 6 mg/kg/d zeigte eine
bessere Aufrechterhaltung der Wirkung im Vergleich zu Vamorolon in einer Dosis
von 2 mg/kg/d für die meisten (3/5) motorischen Ergebnisse. Die
knochenschädigenden Wirkungen von Prednison (Wachstumsverzögerung und Rückgang
der Knochenbiomarker im Serum) waren reversibel, nachdem die Behandlung auf
Vamorolon umgestellt wurde.”
AGAMREE® ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU
uneingeschränkt zugelassen wurde. Nach der Zulassung in den USA im vergangenen
Oktober und in Grossbritannien im Januar ist es die erste zugelassene
Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei Gebieten.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf
der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale
Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer
Entzündungshemmer [3-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte
Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen
die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [3-5].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [6] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [7].
AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA (
prescribing information ), der Europäischen Union ( Zusammenfassung der
Merkmale des Arzneimittels ) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Geltende Arzneimittelkennzeichnung: Zusammenfassung der Merkmale
des Arzneimittels (SmPC). Deutsch . English .
[2] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[3] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[4] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[5] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[6] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[7] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise,
das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat
zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert
werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2024 02 14_PublNeurology_d_final