BUSINESS WIRE: Verge Genomics und Ferrer geben Vereinbarung zur gemeinsamen Entwicklung der ALS-Therapie VRG50635 im klinischen Stadium bekannt
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VRG50635 ist eines der ersten Medikamente in der klinischen Erprobung, das vollständig mit Hilfe einer KI-gestützten Plattform entdeckt und entwickelt wurde
SOUTH SAN FRANCISCO & BARCELONA, Spanien --(BUSINESS WIRE)-- 25.03.2024 --
Verge Genomics, ein führendes Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, und Ferrer, ein internationales B Corp Pharmaunternehmen mit einem zunehmenden Fokus auf seltene neurologische Erkrankungen, haben eine strategische Zusammenarbeit zur gemeinsamen Entwicklung von VRG50635, Verges führendem Medikamentenkandidaten zur Behandlung von sporadischen und familiären Formen der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), in Europa, Mittel- und Südamerika, Südostasien und Japan bekannt gegeben. VRG50635 ist ein potenziell klassenbester niedermolekularer Inhibitor von PIKfyve, einem therapeutischen Zielmolekül für ALS, das in erkranktem menschlichem Gewebe mit Hilfe von CONVERGE® , der KI-gestützten Plattform von Verge für den gesamten Menschen, entdeckt wurde.
Die Zusammenarbeit kombiniert die 'All-in-human'-Technologie von Verge für die Entdeckung von Zielmolekülen und die Entwicklung von Arzneimitteln sowie die führende Rolle des Unternehmens bei der Innovation von klinischen Studien mit der globalen Expertise von Ferrer in der klinischen Entwicklung, Herstellung und Vermarktung. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Ferrer die exklusiven Rechte zur gemeinsamen Entwicklung und Vermarktung von VRG50635 für ALS in mehreren Regionen außerhalb der Vereinigten Staaten von Amerika. Verge behält alle Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von VRG50635 für alle Anwendungen in den Vereinigten Staaten und allen Ländern außerhalb der Vereinbarung.
'Wir freuen uns, mit Ferrer zusammenzuarbeiten, um VRG50635 durch die klinische Entwicklung und in Richtung einer möglichen Vermarktung voranzubringen. Ferrer verfügt über umfangreiche Erfahrungen in der klinischen Entwicklung und im Umgang mit Zulassungsbehörden auf der ganzen Welt. Ferrer kennt auch die komplexen und variablen Rahmenbedingungen für Kostenträger und Kostenerstattung in den Gebieten, in denen wir zusammenarbeiten werden', sagte Alice Zhang , CEO und Mitbegründerin von Verge Genomics. 'Diese Partnerschaft ist eine weitere klare Anerkennung des Wertes unserer CONVERGE®-Plattform und ihrer Fähigkeit, neue Targets für komplexe Krankheiten erfolgreicher zu identifizieren, die schnell in die Klinik übertragen werden können.'
'Wir freuen uns über die Partnerschaft mit Verge Genomics, denn dies ist eine wichtige Nachricht für Menschen, die mit ALS leben, ihre Familien und ihre Betreuer. Im Einklang mit unserem Ziel, die Wirtschaft zu nutzen, um für soziale Gerechtigkeit zu kämpfen, verstärken wir unser Engagement, um transformative therapeutische Lösungen für Menschen zu entwickeln, die mit schweren und schwächenden Krankheiten leben', sagte Mario Rovirosa , CEO von Ferrer.
'Wir glauben, dass VRG50635 einen vielversprechenden neuen Ansatz zur Behandlung dieser verheerenden Krankheit darstellt, und wir freuen uns darauf, unsere Stärken zu bündeln, um die Entwicklung dieser potenziellen Behandlung zu beschleunigen. Dies ist eine sehr wichtige Ergänzung unseres wachsenden Portfolios von Therapien für seltene neurologische Erkrankungen und bestätigt gleichzeitig unser starkes Engagement für die wissenschaftliche Gemeinschaft und die an ALS leidenden Patienten', erklärte Oscar Pérez , Chief Scientific Officer bei Ferrer.
VRG50635 ist einer der ersten Medikamentenkandidaten, der vollständig auf der Grundlage einer KI-gestützten Plattform entdeckt und entwickelt wurde. Es ist ein potenter, oral bioverfügbarer PIKfyve-Inhibitor, der das Überleben der Neuronen von ALS-Patienten verbessern könnte und in mehreren präklinischen Studien in ALS-relevanten Modellen der Motoneuron-Degeneration Wirksamkeit gezeigt hat1,2 . Derzeit wird VRG50635 in Kanada und mehreren europäischen Ländern in einer Phase-1B-Studie zum Nachweis des Konzepts (PoC) untersucht 3 . Die PoC-Studie von Verge, die für ihr innovatives Design gelobt wurde, umfasst eine innovative Technologie, die es ermöglicht, große Mengen an unvoreingenommenen, objektiven, krankheitsrelevanten Daten zu sammeln, um die Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakologische Dosisreaktion und potenzielle Wirksamkeit, einschließlich der Krankheitsmodifikation, in einem frühen Stadium der klinischen Entwicklung angemessen zu bewerten.
Über Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die häufigste Erkrankung der Motoneuronen, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung der Motoneuronen in Gehirn und Rückenmark, die zu fortschreitenden Lähmungen führt und in der Regel innerhalb von 2 bis 5 Jahren nach der Diagnose zum Tod führt. ALS ist eine seltene Krankheit mit multifaktorieller Ätiologie, und der genaue Pathogenitätsmechanismus ist noch unbekannt. ALS tritt typischerweise bei Menschen im Alter zwischen 40 und 70 Jahren auf, wobei Männer etwas häufiger betroffen sind als Frauen. Sie wird durch eine Vielzahl von Faktoren verursacht: 10% familiäre ALS, 90% sporadische ALS4 .
Über Verge Genomics
Verge konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapeutika für komplexe Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf, wobei Humangenomik aus Krankheitsgeweben von Patienten und maschinelles Lernen zum Einsatz kommen. Verge hat eine firmeneigene 'All-in-human'-CONVERGE® Plattform entwickelt, die eine der größten und umfassendsten Datenbanken mit multigenomischen Patientendaten in diesem Bereich enthält. Das Unternehmen wird von erfahrenen Computerbiologen und Arzneimittelentwicklern geleitet, die erfolgreich klinische und präklinische therapeutische Programme für verschiedene Krankheiten, darunter ALS und Parkinson, vorantreiben. Für weitere Informationen folgen Sie uns auf LinkedIn und Twitter .
Über Ferrer
At Ferrer we use business to fight against social justice and meet the highest standards of social and environmental performance, transparency, and corporate responsibility. That is why in 2022 we became a B Corp company. In order to fulfil our purpose, we offer transformative therapeutic solutions, with an increasing focus on pulmonary vascular and interstitial lung diseases and rare neurological disorders. We are Ferrer. Ferrer for good.
References
1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325.
2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28.
3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.
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Verge Genomics
Adam Silverstein, Scient PR
adam@scientpr.com
Ferrer
Carlo Ferri, Communication Advisor
cferri@ferrer.com
