BUSINESS WIRE: RIBOMIC veröffentlicht positive Ergebnisse der Phase-2-Kohorte 2 für Umedaptanib Pegol bei Achondroplasie, die eine Steigerung der annualisierten Wachstumsrate um bis zu +5,0 cm/Jahr bei zweiwöchentlicher Verabreichung bei Kindern ab 5 Jahr

MITTEILUNG UEBERMITTELT VON BUSINESS WIRE. FUER DEN INHALT IST ALLEIN DAS BERICHTENDE UNTERNEHMEN VERANTWORTLICH.

TOKIO --(BUSINESS WIRE)-- 08.10.2025 --

RIBOMIC, Inc. (TOKIO:4591), ein auf Aptamer-Therapeutika spezialisiertes Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der klinischen Entwicklung, hat eine klinische Phase-2-Studie zu Umedaptanib Pegol (Anti-FGF2-Aptamer) bei pädiatrischen Patienten (im Alter von 5 bis 14 Jahren) mit Achondroplasie (ACH) durchgeführt. Wie das Unternehmen heute mitteilte, wurde die Verabreichung der hochdosierten (0,6 mg/kg) subkutanen Injektion (einmal alle zwei Wochen) an die Gruppe (Kohorte 2^{Hinweis 1}) abgeschlossen und eine positive Wirkung des Testmedikaments auf die Wachstumsrate der Patienten nachgewiesen.

In dieser klinischen Studie der Phase 2 erhielten sowohl Kohorte 1 als auch Kohorte 2 die gleiche Gesamtdosis des Prüfpräparats. Die Gruppe aus Kohorte 1^{Hinweis 2}, die bereits abgeschlossen wurde, erhielt wöchentlich subkutane Injektionen einer niedrigen Dosis (0,3 mg/kg). Kohorte 2 erhält dagegen eine hohe Dosis (0,6 mg/kg), die alle zwei Wochen verabreicht wird. Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Langzeitwirkung von Umedaptanib-Pegol nachzuweisen.

In Kohorte 1 wurde bei drei der fünf Probanden, die die Dosierungsphase abgeschlossen hatten, eine gegenüber den Ausgangswerten erhöhte Wachstumsrate festgestellt (siehe Beobachtungsstudie^{Hinweis 3}), wobei zwei Probanden Wachstumsraten von +4,6 cm/Jahr und +3,3 cm/Jahr aufwiesen (veröffentlicht am 5. November 2024). In Kohorte 2 haben alle sechs Probanden die Studie abgeschlossen. Bei fünf Probanden wurde eine erhöhte Wachstumsrate festgestellt, wobei zwei Probanden einen signifikanten Anstieg von +5,0 cm/Jahr bzw. +2,0 cm/Jahr erreichten. Die Ergebnisse dieser vier Probanden mit deutlich erhöhtem Wachstum übertrafen die durchschnittliche Wachstumsrate von +1,7 cm/Jahr für Voxzogo^® (Vosoritid, hergestellt von BioMarin, täglich subkutan verabreicht), das derzeit als ACH-Behandlung zugelassen ist. Zudem betrugen die mittleren Wachstumsraten für die Kohorten 1 und 2 +1,5 cm/Jahr bzw. +1,4 cm/Jahr – vergleichbar mit den Werten für Voxzogo^®. Während der klinischen Phase-2-Studie haben sich keine Sicherheitsbedenken ergeben.

Diese Ergebnisse demonstrieren die Wirksamkeit, Sicherheit und Langzeitwirkung von Umedaptanib Pegol in klinischen Phase-2-Studien und bestätigen damit erfolgreich die Wirksamkeit (Proof-of-Concept, POC) als ACH-Behandlung. Der Studie zufolge kann durch eine Erhöhung der Gesamtdosis das Dosierungsintervall verlängert werden. Es wird davon ausgegangen, dass Umedaptanib Pegol bei einer zweiwöchentlichen oder wöchentlichen Dosierung Ergebnisse erzielt, die mit denen von Voxzogo® vergleichbar sind. Insbesondere pädiatrische ACH-Patienten, die voraussichtlich eine Langzeitbehandlung benötigen, dürften hiervon profitieren.

Nach dem erfolgreichen Abschluss der Phase-2-Studie planen wir eine klinische Phase-3-Studie, um die Wirksamkeit von Umedaptanib Pegol als ACH-Behandlung weiter zu überprüfen. In früheren nicht-klinischen Studien mit ACH-Tiermodellen wurde nachgewiesen, dass die Knochenverlängerungsraten proportional zur Dosis des Medikaments anstiegen. Aus diesem Grund wird in der Phase-3-Studie die wöchentliche subkutane Dosis von Umedaptanib Pegol auf etwa 1 mg/kg erhöht und das Alter der teilnehmenden pädiatrischen Patienten auf etwa zwei Jahre gesenkt. Von diesem Ansatz werden deutlich verbesserte Behandlungsergebnisse im Vergleich zu derzeit zugelassenen Medikamenten erwartet.

Die Phase-3-Studie soll im ersten Quartal des Geschäftsjahres 2026 starten und im Verlauf des Geschäftsjahres 2027 abgeschlossen werden. Da dieses Medikament vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales als Orphan-Arzneimittel eingestuft wurde, ist es unser Ziel, die damit verbundenen Vorzugsregelungen dafür zu nutzen, bis Ende des Geschäftsjahres 2028 die Zulassung zu erhalten.

^{Hinweis 1} Testgruppe erhielt 8 Wochen lang alle 4 Wochen eine hochdosierte (0,6 mg/kg) subkutane Injektion (insgesamt 2 Dosen). Nach Bestätigung der Sicherheit und Verträglichkeit wird das Dosierungsintervall für die Dauer von 26 Wochen auf einmal alle 2 Wochen geändert (Gesamtdosierungsdauer: 34 Wochen).

^{Hinweis 2} Testgruppe erhielt 8 Wochen lang alle 2 Wochen eine niedrigdosierte (0,3 mg/kg) subkutane Injektion (insgesamt 4 Dosen). Nach Bestätigung der Sicherheit und Verträglichkeit wird das Dosierungsintervall für die Dauer von 26 Wochen auf einmal wöchentlich geändert (Gesamtdosierungsdauer: 34 Wochen).

^{Hinweis 3} Studie zur Erfassung klinischer Basisdaten, einschließlich des Körperwachstums vor der Behandlung, bei pädiatrischen ACH-Patienten. Diese Daten ermöglichen eine Wirksamkeitsbewertung im Rahmen der klinischen Phase-2-Studie und vereinfachen die Auswahl geeigneter Probanden (Gesamtbeobachtungszeitraum: 26 Wochen).

^{Hinweis 4} Kimura T, --- Nakamura Y, Ozono K, Krejci P. An RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., 5. Mai;13(592):eaba4226 (2021)

ÜBER UMEDAPTANIB PEGOL

Umedaptanib Pegol ist ein neuartiges Aptamer auf Oligonukleotid-Basis, vormals bezeichnet als RBM-007, mit starker Anti-FGF2-Aktivität (Fibroblasten-Wachstumsfaktor 2). Dieses Arzneimittel wurde vom Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales als Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingestuft (Orphan Drug Designation).

ÜBER ACHONDROPLASIE

Achondroplasie ist eine Erkrankung, die durch eine Mutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3) hervorgerufen wird, wodurch FGFR3 leichter aktiviert wird. Dies führt zu einer übermäßigen Aktivierung der FGF-Signalwege, wodurch die normale Entwicklung von Knorpel und anderen Geweben gehemmt wird. Die Folge sind Kleinwuchs und verkürzte Gliedmaßen. Es handelt sich hierbei um eine seltene Erkrankung, die bei etwa 1 von 25.000 Neugeborenen auftritt und als schwer behandelbar gilt. Es besteht dringender Bedarf an der Entwicklung wirksamer neuer Medikamente.

ÜBER RIBOMIC

RIBOMIC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf der klinischen Erforschung und Entwicklung von Aptamer-Therapeutika – einer Klasse von Nukleinsäuremedikamenten mit erheblichem Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten der nächsten Generation. Das RiboART-System, die Hauptplattform des Unternehmens für die Wirkstoffforschung, kann zur Entdeckung vieler Arten von Aptamer-Wirkstoffen genutzt werden. RIBOMIC erforscht und entwickelt Medikamente für einen breiten Bereich ungedeckter medizinischer Bedürfnisse, darunter Augenerkrankungen, seltene Kinderkrankheiten wie Kleinwuchs und zahlreiche andere Erkrankungen.
Weitere Informationen finden Sie auf der RIBOMIC-Website.
https://www.ribomic.com/eng/

Zukunftsgerichtete Aussagen: Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zu aktuellen Plänen, Schätzungen, Strategien, Überzeugungen und der künftigen Geschäftsentwicklung des Unternehmens. Diese Aussagen beruhen auf den aktuellen Erwartungen des Unternehmens vor dem Hintergrund der derzeit verfügbaren Informationen und Annahmen, sodass das Unternehmen keine Garantie für deren Eintreten übernimmt und diese Erwartungen erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten Erwartungen abweichen können. Zu diesen Faktoren zählen unter anderem i) Veränderungen der allgemeinen Wirtschaftslage und der Gesetze und Vorschriften in Bezug auf die Pharmamärkte, ii) Wechselkursschwankungen, iii) Aussagen und Bedenken hinsichtlich der Produktsicherheit und -wirksamkeit, iv) Abschluss und Einstellung klinischer Studien, v) Verstöße gegen die Rechte am geistigen Eigentum des Unternehmens durch Dritte.
Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu pharmazeutischen Produkten (einschließlich Produkten, die sich derzeit in der Entwicklung befinden) sind weder als Werbung noch als medizinische Beratung zu verstehen.

„RIBOMIC“, „RiboART-System“ und das RIBOMIC-Logo sind eingetragene Handelsmarken oder Handelsmarken von RIBOMIC Inc. in verschiedenen Ländern.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20251006090956/de/

Anfragen oder weitere Informationen:
RIBOMIC Inc.
ir.inquiry@ribomic.com