Santhera und ReveraGen starten schrittweise NDA-Einreichung bei der FDA für
Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Pratteln, Schweiz, 29 . März 2022 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und
ReveraGen BioPharma, Inc. (US: privat) geben den Beginn der schrittweisen
Einreichung eines Zulassungsantrags (NDA, new drug application) für Vamorolone
zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei der US-amerikanischen
Gesundheitsbehörde (FDA) bekannt. Vamorolone für DMD hat von der FDA die Fast
Track Designation erhalten.
Santhera und ReveraGen haben im Anschluss an ein erfolgreiches Pre-NDA-Meeting
mit der FDA im November 2021 mit dem NDA-Antrag in Form einer schrittweisen
Einreichung begonnen. In ihren Schlussfolgerungen aus diesem Treffen erachtete
die FDA die vorgeschlagenen klinischen Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten
als ausreichend, um einen NDA-Antrag für Vamorolone zur Behandlung von DMD zu
unterstützen. Die Annahme des NDA-Antrags erfolgt vorbehaltlich der Prüfung des
vollständigen Antrags durch die FDA.
“Die Einreichung des NDA-Zulassungsantrags für Vamorolone ist ein überaus
bedeutender Meilenstein für Santhera und ein wichtiger nächster Schritt für die
Duchenne-Gemeinschaft. Der potenzielle Nutzen von Vamorolone könnte einen
erheblichen ungedeckten Bedarf ansprechen, der für DMD-Patienten und ihre
Familien eine Belastung darstellt”, sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer
von Santhera . “Wir konzentrieren uns voll und ganz darauf, eng mit der FDA
zusammenzuarbeiten und den Zulassungsantrag so bald wie möglich
abzuschliessen.”
“Wir freuen uns sehr über den Beginn der Zulassungseinreichung für Vamorolone.
Er stellt einen Höhepunkt von mehr als einem Jahrzehnt wissenschaftlicher
Forschung zum Wohle von Patienten mit DMD dar. Mit der Erteilung der
Fast-Track-Zulassung hat die FDA die bedeutende Innovation anerkannt, die
Vamorolone zur Adressierung des hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs von
DMD-Patienten beitragen könnte”, sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von
ReveraGen BioPharma . “Wir danken den Studienteilnehmern, ihren Familien und
Betreuern sowie den Prüfärzten und dem Studienpersonal für ihr Engagement für
das Vamorolone-Programm.”
Santhera und ReveraGen erwarten, die Einreichung des NDA-Antrags im zweiten
Quartal 2022 abzuschliessen. Basierend auf den FDA-Zeitvorgaben wird die
Benachrichtigung der FDA über die Annahme des Antrags zur Überprüfung
voraussichtlich im August 2022 erfolgen. Im Rahmen ihrer Beurteilung wird die
FDA auch feststellen, ob Vamorolone für eine vorrangige Prüfung (Priority
Review) in Frage kommt, die Santhera und ReveraGen bei Abschluss des
schrittweisen NDA-Antrags beantragen werden. Im Falle einer Gutheissung würde
dies die Prüfzeit verkürzen und einen voraussichtlichen Zulassungstermin
bereits im ersten Quartal 2023 ermöglichen. Vorbehältlich der FDA-Zulassung
plant Santhera, Vamorolone kurz darauf als erstem Land in den USA mit der
eigenen Organisation zu lancieren.
In Europa plant Santhera, im dritten Quartal 2022 ein Zulassungsgesuch für
Vamorolone zur Behandlung von DMD bei der Europäischen Arzneimittelagentur
(EMA) einzureichen. Geht man von einer Bearbeitungszeit von rund einem Jahr
aus, könnte dies den Weg für die Zulassung und Markteinführung in der zweiten
Jahreshälfte 2023 ebnen. Santhera geht davon aus, dass Deutschland das erste
europäische Land für die Markteinführung sein wird.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der US-amerikanischen FDA als 'Fast Track' und 'Rare
Pediatric Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative
Medicine' (PIM) für DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und ist
derzeit von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen.
Vamorolone wurde von dem US-amerikanischen Unternehmen ReveraGen entdeckt und
wird in Zusammenarbeit mit Santhera entwickelt, das die weltweiten Rechte an
dem Medikamentenkandidaten für alle Indikationen besitzt. Im Januar 2022
lizenzierte Santhera die Rechte an Vamorolone bei seltenen Krankheiten für die
Region Greater China an Sperogenix Therapeutics.
Über Vamorolone und die VISION-DMD-Studie
Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem neuartigen Wirkmechanismus,
der an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und somit ein dissoziativer Agonist ist
[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den typischen
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu ‘dissoziieren’ bzw. zu entkoppeln.
VISION-DMD war eine Phase-2b-Studie, die eine (1) pivotale, doppelblinde
24-wöchige Periode zum Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit von
Vamorolone (2 und 6 mg/kg/Tag) im Vergleich zu Placebo und Prednison
(0.75 mg/kg/Tag) umfasste, gefolgt von einer (2) 24-wöchigen Periode, um die
Aufrechterhaltung der Wirksamkeit zu beurteilen und zusätzliche längerfristige
Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit zu erheben. 121 ambulante Knaben im
Alter von 4 bis < 7 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurden in die
Studie aufgenommen. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die
Überlegenheit von Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo bei der Veränderung
der Zeit bis zum Aufstehen aus der Rückenlage (TTSTAND) nach 24 Wochen (Periode
1) (p=0,002). Vamorolone 6 mg/kg/Tag erreichte auch die sekundären
Wirksamkeitsendpunkte, und es wurden keine statistisch signifikanten
Unterschiede zwischen Vamorolone und Prednison festgestellt. Während des
zweiten 24-wöchigen Zeitraums dieser 48-wöchigen Studie erhielten alle
Teilnehmer Vamorolone. Die Teilnehmer aus den Placebo- und Prednison-Gruppen
wurden nach dem Zufallsprinzip entweder der 2 oder der 6 mg/kg/Tag-Dosis von
Vamorolone zugeteilt, und die Vamorolone-Gruppen erhielten weiterhin ihre
bisherige Dosis. Die nach 24 Wochen beobachtete Wirksamkeit von Vamorolone
6 mg/kg/Tag blieb bei mehreren Endpunkten über 48 Wochen erhalten. Neben der
Wirksamkeit zielte die Studie darauf ab, das günstige Verträglichkeitsprofil
von Vamorolone zu bestätigen, welches das Potenzial hat, eine Alternative zur
derzeitigen Standardbehandlung zu bieten.
In klinischen Studien wurde Vamorolone im Allgemeinen gut vertragen. Die in
der VISION-DMD-Studie im Vergleich zu Placebo am häufigsten gemeldeten
unerwünschten Ereignisse waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und
Vitamin-D-Mangel. Die unerwünschten Ereignisse waren im Allgemeinen leicht bis
mittelschwer.
Literaturverweise :
[1] ClinicalTrials.gov Kennung: NCT03439670, Link
[2] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569-1585.
[3] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[4] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, vererbte,
X-Chromosom-gebundene Krankheit, die fast ausschliesslich Knaben betrifft.
Kennzeichnend für DMD ist eine Entzündung, die bei der Geburt oder kurz danach
auftritt. Diese Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und äussert
sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige
Meilensteine der Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn einer Atmungsunterstützung und die Entwicklung
einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von
respiratorischem und/oder kardialem Versagen auf vor dem vierten
Lebensjahrzehnt.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Santhera verfügt
über eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, die
schrittweise Einreichung des Zulassungsantrags (NDA) bei der US FDA im zweiten
Quartal 2022 abzuschliessen. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat
zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen
Produkt, Raxone® (Idebenon), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs für die
Behandlung der Leber hereditären Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um neuartige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGen’s
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com .
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head External Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die Leser
sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
# # #
Anhang 2022 03 29_NDA filing_d_finalz
