GlobeNewswire: Albireo erhält eine positive CHMP-Beurteilung für Odevixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC)

Albireo erhält eine positive CHMP-Beurteilung für Odevixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) – Odevixibat verfügt über das Potenzial, das erste zugelassene Arzneimittel für die Behandlung aller Formen von PFIC zu werden – – Die Beurteilung des CHMP basiert auf den PEDFIC-Phase-3-Studien – – PEDFIC 1 erreichte die primären Endpunkte für Gallensäure (P = 0,003) und Juckreiz (P = 0,004) mit einer Durchfallrate von 10 % versus 5 % bei Placebo – – Integrierte EU-Handels-, Zugangs- und medizinische Organisation ist auf die Markteinführung nach der EU-Marktzulassung vorbereitet – BOSTON, May 21, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein auf seltene Lebererkrankungen spezialisiertes Unternehmen, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass das Committee for Medicines Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Beurteilung und Empfehlung zur Zulassung von Odevixibat für die Behandlung von PFIC gegeben hat. Bei Odevixibat handelt es sich um einen hochwirksamen, einmal täglich einzunehmenden, nicht-systemischen ilealen Gallensäuretransport-Inhibitor (IBATi), der die erste nicht-operative Behandlung dieser seltenen Krankheit sein könnte. Mit dieser positiven CHMP-Beurteilung setzt Odevixibat weiterhin den beschleunigten Zulassungsprozess für die Entscheidung der Europäischen Kommission zur Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) und die voraussichtliche Markteinführung in der zweiten Hälfte dieses Jahres fort. „Die heutige positive Beurteilung des CHMP für Odevixibat bringt uns einen Schritt näher an die erste nicht-operative Behandlung, die die Belastung durch PFIC für Familien und Kinder reduzieren könnte“, so Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. „Wir hoffen, Kindern mit Odevixibat sowohl eine kurzfristige Symptomlinderung wie Juckreiz als auch eine langfristige Verbesserung wichtiger Parameter wie das Wachstum bieten zu können.“ PFIC ist eine seltene und verheerende Erkrankung, die Kleinkinder betrifft und eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung verursacht. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen. 1 Das auffallendste und problematischste anhaltende Symptom bei PFIC ist Pruritus, ein intensiver Juckreiz, der häufig zu einer stark verminderten Lebensqualität führt. „Die neuartige IBAT-Hemmung durch Odevixibat verspricht, das Behandlungsparadigma für Kinder mit PFIC Typ 1, 2 und 3 zu verändern“, so Richard Thompson, Professor für Molekulare Hepatologie am King's College London und Hauptprüfarzt von PEDFIC 1 und PEDFIC 2. „Die Lebertransplantation als aktueller Behandlungsstandard ist mit echten Herausforderungen verbunden, z. B. einer lebenslangen Immunsuppression und der Schwierigkeit, Organe für kleine Kinder zu finden.“ Weltweit, ausgenommen China und Indien, sind etwa 15.000 der geschätzten 100.000 Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung, für die es keine zugelassene medikamentöse Behandlung gibt, PFIC-Patienten. 2 -4 Albireo plant in der EU eine direkte Kommerzialisierung von Odevixibat und ist vor Ort mit Fachpersonal aus den Bereichen Kommerzialisierung, Market Access und Medical Affairs für die Markteinführung vorbereitet. Um zukünftige Verhandlungen über den Zugang in europäischen Ländern zu unterstützen, stellt Albireo ein überzeugendes Wertepaket aus Goldstandard-Phase-3-Daten der PEDFIC-Studien, Informationen zum natürlichen Verlauf sowie einer Studie, die die Belastung von PFIC für Pflegekräfte und Familien aufzeigt, zusammen. Neben der ausstehenden Entscheidung der Europäischen Kommission bezüglich des MAA für Odevixibat bei PFIC erwartet das Unternehmen auch eine bevorstehende regulatorische Entscheidung der US-amerikanischen Behörde FDA zur Behandlung von Pruritus bei Patienten mit PFIC. Die FDA hat die vorrangige Prüfung („Priority Review“) für den Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, NDA) genehmigt und als Entscheidungstermin gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 20. Juli 2021 festgelegt. Des Weiteren untersucht Albireo die Anwendung von Odevixibat bei anderen seltenen cholestatischen Erkrankungen im Kindesalter im Rahmen der klinischen Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit Gallengangsatresie und der klinischen Phase-3-Studie ASSERT bei Patienten mit Alagille-Syndrom. Die Topline-Daten aus der ASSERT-Studie werden für 2022, die Daten aus der BOLD-Studie für 2024 erwartet. Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 17-20 May 2021 : https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-17-20-may-2021 EMA News: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-rare-liver-disease Über PFIC Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene Erkrankung, die eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung verursacht. Patienten haben einen gestörten Gallenfluss, auch Cholestase bezeichnet, der durch genetische Mutationen verursacht wird. Die daraus resultierende Gallenablagerung in Leberzellen verursacht Lebererkrankungen und Symptome. Das auffallendste und problematischste anhaltende Krankheitssymptom ist Pruritus, d. h. ein starker Juckreiz, der häufig zu einer stark verminderten Lebensqualität führen kann. Weitere Symptome sind Gelbsucht, schlechte Gewichtszunahme und verlangsamtes Wachstum. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen. Fast alle Patienten mit PFIC benötigen eine Behandlung vor dem 30. Lebensjahr. Es gibt derzeit keine zugelassenen Arzneimittel für PFIC, sondern nur chirurgische Optionen, zu denen die partielle externe Gallediversion (partial external biliary diversion, PEBD) und die Lebertransplantation gehören. 5 Weitere Informationen zu Patientenvertretungen und zur Aufklärung über die Krankheit finden Sie auf den Websiten der Children's Liver Disease Foundation (CLDF) unter childliverdisease.org und der Deutschen Leberhilfe https://www.leberhilfe.org Über das PEDFIC Global Phase 3-Programm Die positive Stellungnahme zu Odevixibat wurde durch Daten aus PEDFIC 1 und PEDFIC 2 gestützt, den größten globalen Phase-3-Studien, die jemals zu PFIC durchgeführt wurden. In PEDFIC 1, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, erreichte Odevixibat sowohl den primären Endpunkt für Pruritus (p = 0,004) als auch für Serumgallensäure (p = 0,003) und wurde bei einer sehr geringen Inzidenz von Durchfall/häufigen Darmbewegungen (9,5 % der behandelten Patienten versus 5,0 % der Placebo-Patienten) gut vertragen. PEDFIC 2, eine offene Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 3 bestätigte erneut, dass bei bis zu 48 Wochen lang mit Odevixibat behandelten Patienten ein anhaltender reduzierter Serumgallensäurenspiegel sowie verbesserte Bewertungen von Pruritus, Wachstum und anderen Markern der Leberfunktion erzielt wurden. In beiden Studien wurde Odevixibat gut vertragen, wobei Durchfall/häufiger Stuhlgang die häufigsten behandlungsbedingten gastrointestinalen unerwünschten Ereignisse waren. Es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse auf. Über Odevixibat Bei Odevixibat handelt es sich um ein in der Erprobung befindliches Produkt, das zur Behandlung seltener, cholestatischer Lebererkrankungen im Kindesalter entwickelt wird, darunter PFIC, Gallengangsatresie und Alagille-Syndrom. Als hochwirksamer, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer ilealer Gallensäuretransport-Inhibitor (IBATi) wirkt Odevixibat lokal im Dünndarm. Odevixibat erfordert keine Kühlung. Die Kapseln können von älteren Kindern im Ganzen eingenommen oder sie können geöffnet und auf Nahrung gestreut werden, was für die Adhärenz bei pädiatrischen Patienten von entscheidender Bedeutung ist. Zusätzlich zu den PEDFIC-Studien bietet das Unternehmen in den USA, Europa, Kanada und Australien auch ein Programm für frühzeitigen Zugang (Expanded Access Program, EAP) für geeignete Patienten mit PFIC an. Die FDA hat die Priority Review genehmigt und als PDUFA-Zieldatum den 20. Juli 2021 festgelegt. In Europa ist Odevixibat der einzige IBATi, für den die EMA das beschleunigte Beurteilungsverfahren genehmigt hat. Darüber hinaus wurde Odevixibat der Orphan-Drug-Status sowie der Zugang zum PRIME-Programm (PRIority MEdicines) für die Behandlung von PFIC gewährt. Das Pediatric Committee der EMA hat den pädiatrischen Untersuchungsplänen für Albireos Odevixibat bei PFIC und Gallengangsatresie zugestimmt. Zusätzlich zur PFIC verfügt Odevixibat über den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des Alagille-Syndroms, der Gallengangsatresie und der primär biliären Cholangitis. Nach Abschluss der FDA- und der EMA-Zulassungsanträge hat Odevixibat das Potenzial, das erste zugelassene Arzneimittel für Patienten mit PFIC in den USA und Europa zu werden. Das Unternehmen erwartet potenzielle behördliche Zulassungen, die Ausgabe eines Priority Review Voucher bei seltenen pädiatrischen Erkrankungen sowie die Markteinführung in der zweiten Jahreshälfte 2021. Außerdem wird Odevixibat derzeit in der Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit Gallengangsatresie und in der globalen Phase-3-Studie ASSERT bei Patienten mit Alagille-Syndrom untersucht. Über Albireo Albireo Pharma ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das sich auf die Entwicklung neuartiger Gallensäuremodulatoren zur Behandlung seltener Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen konzentriert. Der führende Produktkandidat von Albireo, Odevixibat, wird zur Behandlung seltener cholestatischer Lebererkrankungen bei Kindern entwickelt und durchläuft derzeit Phase-3-Studien zur PFIC, zum Alagille-Syndrom und zur Gallengangsatresie. Für PFIC hat die FDA kürzlich eine Priority Review genehmigt und als PDUFA-Zieldatum den 20. Juli 2021 festgelegt. In Europa hat die EMA den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen validiert. Odevixibat ist der einzige IBATi, für den die EMA das beschleunigte Beurteilungsverfahren genehmigt hat. Das Unternehmen hat zudem eine klinische Phase-1-Studie für A3907 auf den Weg gebracht, um die Entwicklung für cholestatische Lebererkrankungen bei Erwachsenen voranzutreiben. Zudem schreiten IND-Zulassungsstudien zu A2342 für virale und cholestatische Lebererkrankungen voran. Das Boston Business Journal ernannte Albireo 2020 das zweite Jahr in Folge zu einem der besten Arbeitgeber in Massachusetts. Weitere Informationen zu Albireo finden Sie unter www.albireopharma.com . Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Zukunftsgerichtete Aussagen umfassen Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen. Sie betreffen unter anderem: die Pläne für oder den Fortschritt, den Umfang, die Kosten, den Beginn, die Dauer, die Aufnahme, die Ergebnisse oder den Zeitpunkt der Verfügbarkeit der Ergebnisse der Entwicklung von Odevixibat oder eines anderen Produktkandidaten oder Programms von Albireo; Erwartungen hinsichtlich der Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf unser Geschäft und unserer Fähigkeit, unsere Pläne und Aktivitäten entsprechend anzupassen; die Zulassungsstudie für Odevixibat bei Gallengangsatresie (BOLD) und die Zulassungsstudie für Odevixibat beim Alagille-Syndrom (ASSERT); die Zielindikation(en) für die Entwicklung oder Zulassung, die Größe, das Design, die Population, den Ort, die Durchführung, die Kosten, das Ziel, die Aufnahme, die Dauer oder die Endpunkte von klinischen Studien oder den Zeitplan für den Beginn oder Abschluss oder die Verfügbarkeit oder Berichterstattung der Ergebnisse klinischer Studien, einschließlich der offenen Langzeit-Verlängerungsstudie zu Odevixibat bei PFIC, BOLD, ASSERT und die klinische Phase-1-Studie für A3907; die mögliche Zulassung und Kommerzialisierung von Odevixibat und der Zeitplan für eine solche potenzielle Zulassung und Kommerzialisierung; das Potenzial von Odevixibat, das erste zugelassene Arzneimittel für PFIC-Patienten zu werden; Gespräche mit der FDA oder EMA bezüglich unserer Programme; der potenzielle Nutzen oder die Wettbewerbsposition von Odevixibat oder eines anderen Produktkandidaten oder Programms von Albireo oder die kommerziellen Möglichkeiten bei einer Zielindikation; die potenziellen Auswirkungen von Odevixibat auf die Behandlung von PFIC-Patienten und sein Potenzial, den derzeitigen Behandlungsstandard zu verbessern; die potenziellen Vorteile eines Orphan-Drug-Status; die mögliche Ausstellung eines Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Krankheiten; oder Albireos Pläne, Erwartungen oder künftigen Geschäfte, die Finanzlage, Einnahmen, Kosten oder Ausgaben. Albireo verwendet häufig Wörter wie „antizipiert“, „glaubt“, „plant“, „erwartet“, „prognostiziert“, „künftig“, „beabsichtigt“, „kann“, „wird“, „sollte“, „könnte“, „schätzt“, „potenziell“, „geplant“, „weiterhin“, „Prognose“ oder die verneinenden Formen dieser Begriffe oder ähnliche Ausdrücke, um zukunftsgerichtete Aussagen zu identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfahrungen können aufgrund verschiedener Risiken, Unsicherheiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden, insbesondere: ob der NDA für Odevixibat zur Behandlung von Pruritus bei Patienten mit PFIC von der FDA zugelassen wird und ob der MAA für Odevixibat bei PFIC von der EMA zugelassen wird; ob die FDA oder die EMA ihre jeweiligen Prüfungen aufgrund der Auswirkungen der COVID-19-Pandemie oder anderweitig innerhalb der vorgesehenen Fristen, einschließlich des PDUFA-Zieldatums der FDA, abschließen wird; das Risiko, dass der NDA trotz der Annahme des NDA zur Prüfung durch die FDA nicht zugelassen wird oder dass die MAA trotz der CHMP-Beurteilung mit einer Empfehlung für die Zulassung von Odevixibat zur Behandlung von PFIC nicht genehmigt wird; ob die FDA oder die EMA zusätzliche Informationen verlangen wird, ob wir in der Lage sein werden, zusätzliche Informationen, die von der FDA und der EMA angefordert werden, zeitnah bereitzustellen, und ob diese zusätzlichen Informationen für die FDA zufriedenstellend sein werden; andere potenzielle negative Auswirkungen der COVID-19-Pandemie, einschließlich der Auswirkungen auf die Produktion, die Lieferung, die Durchführung oder den Beginn klinischer Studien oder auf andere Aspekte unseres Geschäfts; ob positive Ergebnisse aus den bisherigen klinischen Studien mit Odevixibat, einschließlich der Ergebnisse zu anderen Indikationen als PFIC, prädiktiv für die Ergebnisse anderer klinischer Studien mit Odevixibat sind; ob die FDA und/oder die EMA den primären Endpunkt für ihre jeweiligen Bewertungen und die Behandlungsdauer der doppelblinden Phase-3-Studie bei Patienten mit PFIC als ausreichend erachten, um die Zulassung von Odevixibat in den USA oder der Europäischen Union für die Behandlung von PFIC, einem Symptom von PFIC, einem oder mehreren spezifischen PFIC-Subtypen oder anderweitig zu unterstützen; die Ergebnisse und die Interpretation der laufenden Zusammenfassung von Studiendaten Dritter sowie der Analyse langfristiger PFIC-Patientendaten durch die Zulassungsbehörden; der Zeitpunkt des Beginns oder Abschlusses von klinischen Studien oder der Verfügbarkeit von Daten klinischer Studien mit Odevixibat oder A3907, einschließlich BOLD und ASSERT, und die Ergebnisse solcher Studien; Albireos Fähigkeit, Versicherungsschutz, Preise oder Kostenerstattung für zugelassene Produkte in den Vereinigten Staaten oder der Europäischen Union zu erhalten; Verzögerungen oder andere Schwierigkeiten bei der Rekrutierung von Patienten für klinische Studien des Unternehmens oder bei deren Durchführung; und Albireos wesentliche Rechnungslegungsgrundsätze. Diese und andere Risiken und Unsicherheiten, denen sich Albireo ausgesetzt sieht, werden im Abschnitt „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im letzten Jahresbericht von Albireo auf Formular 10-K oder in späteren Dokumenten, die es bei der Securities and Exchange Commission einreicht, ausführlicher beschrieben. Aufgrund der Risiken und Unsicherheiten, denen Albireo ausgesetzt ist, kann es sein, dass die in einer zukunftsgerichteten Aussage angegebenen Ergebnisse oder Ereignisse nicht eintreten. Albireo rät Ihnen daher, sich nicht in unangemessener Weise auf zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Darüber hinaus stellen alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung die Ansichten von Albireo zum Datum dieser Pressemitteilung dar und es sollte nicht davon ausgegangen werden, dass diese Ansichten auch zu einem späteren Zeitpunkt gelten. Albireo lehnt jedwede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, soweit dies nicht durch geltendes Recht vorgeschrieben ist. Pressekontakt: Colleen Alabiso, +1 857-356-3905, colleen.alabiso@albireopharma.com Lisa Rivero, +1 617-947-0899, lisa.rivero@syneoshealth.com Investorenkontakt: Hans Vitzthum, LifeSci Advisors, LLC., +1 617-430-7578 Referenzen Cincinnatichildrens.org. Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). Verfügbar unter: https://www.cincinnatichildrens.org/health/p/pfic . Letzter Zugriff: Mai 2021. Jacquemin E. Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2012;Sep;36 Suppl 1:26-35. Pawlikowska L, et al. Differences in presentation and progression between severe FIC1 and BSEP deficiencies. Journal of Hepatology. 2010;53(1):170-178. Jain A, et al. Long-Term Survival After Liver Transplantation in 4,000 Consecutive Patients at a Single Center. Annals of Surgery. 2000;Vol. 232, No. 4:490-500. Bohorquez, H et al. 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