Santhera reicht Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelbehörde für
Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie ein
Pratteln, Schweiz, 3. Oktober, 2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass das Unternehmen bei der Europäischen Arzneimittelagentur
(EMA) einen Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht hat.
Im Zentrum des Zulassungsantrags stehen positive Daten aus der
zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD, die einen (1) 24-wöchigen
Zeitraum zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone (2 und 6
mg/kg/Tag) im Vergleich zu Prednison (0,75 mg/kg/Tag) und Placebo umfasste,
gefolgt von einem (2) 24-wöchigen Zeitraum zur Beurteilung der
Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und zur Erhebung zusätzlicher längerfristiger
Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit [1]. Darüber hinaus umfasst der
Zulassungsantrag Daten aus drei offenen Studien, in denen Vamorolone in
Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von
insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [2].
“Duchenne ist eine verheerende Krankheit und die betroffenen Patienten
benötigen dringend wirksame und gut verträgliche Therapien”, sagte Shabir
Hasham, MD, CMO von Santhera . “Unser EU-Zulassungsantrag ist ein wichtiger
Schritt, um Vamorolone für Patienten mit DMD in den entsprechenden europäischen
Ländern verfügbar zu machen, und wir sehen einer engen Zusammenarbeit mit der
EMA während des Prüfverfahrens mit Zuversicht entgegen.”
In den USA rechnet Santhera damit, die Einreichung des Zulassungsantrags für
Vamorolone in DMD bei der Food and Drug Administration (FDA) im vierten Quartal
2022 abzuschliessen.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der U.S. FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [2-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden, wie z. B. den
negativen Auswirkungen auf die Knochengesundheit und das Wachstum, zu
entkoppeln. Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden
Kortikosteroiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie
erreichte Vamorolone den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung
(TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und
zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen
klinischen Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich.
Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo
aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und
Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis
mittlerem Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Published online August 29,
2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, vererbte,
X-Chromosom-gebundene Krankheit, die fast ausschliesslich Knaben betrifft.
Kennzeichnend für DMD ist eine Entzündung, die bei der Geburt oder kurz danach
auftritt. Diese Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und äussert
sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige
Meilensteine der Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn einer Atmungsunterstützung und die Entwicklung
einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von
respiratorischem und/oder kardialem Versagen auf vor dem vierten
Lebensjahrzehnt.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu
Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Santhera hat bei der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) einen Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone bei DMD
eingereicht und rechnet mit dem Abschluss der entsprechenden Einreichung des
Zulassungsantrags (NDA) bei der U.S.-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA)
im vierten Quartal 2022. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen
Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur
Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President and CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die Leser
sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
# # #
Anhang 2022 10 03_MAA EMA filed_d_final