Krystal Biotech erhält positive Stellungnahme des Pädiatrieausschusses der EMA
hinsichtlich des pädiatrischen Prüfkonzepts für B-VEC bei der Behandlung von
dystropher Epidermolysis bullosa
• Das Unternehmen befindet sich im Zeitplan, um im vierten Quartal 2022 einen
Zulassungsantrag für Europa zu stellen
• Es sind keine weiteren Studien erforderlich
PITTSBURGH, Sept. 23, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (das
„Unternehmen“) (NASDAQ: KRYS), das führende Unternehmen im Bereich der
redosierbaen Gentherapie, gab heute bekannt, dass der Pädiatrieausschuss
(Paediatric Committee, PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine
positive Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (paediatric investigation
plan, PIP) für Beremagene geperpavec (B-VEC) für die Behandlung von dystropher
Epidermolysis bullosa abgegeben hat.
Im Rahmen des the aufsichtsrechtlichen Verfahrens für die Zulassung neuer
Arzneimittel in Europa verlangt die EMA von Unternehmen, ein PIP vorzulegen,
der ihre Strategie für die Erforschung des neuen Medizinprodukts mit Bezug auf
Kinder darlegt. Ein genehmigtes PIP ist Voraussetzung für die Einreichung eines
Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen. Die positive Stellungnahme
basiert auf dem nichtklinischen Sicherheitsprogramm zu B-VEC sowie auf Daten
aus den klinischen Studien, die in den USA durchgeführt wurden und in den
anstehenden Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen aufgenommen werden
sollen.
„Die Genehmigung des PIP gibt einen klaren Weg vor, und wir freuen uns auf die
Zusammenarbeit mit der EMA und dem PDCO, um diese wichtige Behandlung so bald
wie möglich auf den europäischen Markt zu bringen“, so Suma Krishnan,
President, Research & Development.
Auf der Grundlage dieser positiven Stellungnahme hätte das Unternehmen das
Anrecht auf bis zu zwei zusätzliche Jahre der exklusiven Vermarktung in der EU,
über die zehnjährige EU-Marktexklusivität nach der Marktzulassung in der EU
hinaus.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die EMA haben für B-VEC
jeweils den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zur Behandlung von
DEB gewährt. Die FDA hat B-VEC den Fast-Track-Status gewährt, es als
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) eingestuft und diesbezüglich DEB
als seltenes pädiatrisches Leiden klassifiziert. B-VEC hat nach seiner
Zulassung in den USA Anrecht auf ein Priority Review Voucher (PRV). Die EMA
gewährte PRIME-Unterstützung (PRIority MEdicines) für B-VEC bei der Behandlung
von DEB.
Über dystrophe Epidermolysis bullosa (DEB)
DEB ist ein seltenes und schweres Leiden, das die Haut und das
Schleimhautgewebe betrifft. Es wird durch eine oder mehrere Mutationen bei
einem Gen namens COL7A1 verursacht, das für die Produktion des Proteins
Kollagen Typ VII (COL7) verantwortlich ist, welches Ankerfibrillen bildet, die
die Dermis (innere Schicht der Haut) mit der Epidermis (äußere Schicht der
Haut) verbinden. Das Fehlen funktionsfähiger Ankerfibrillen bei DEB-Patienten
führt zu einer äußerst brüchigen Haut, die bei geringer Reibung oder leichten
Traumata Blasen bildet und reißt. DEB-Patienten leiden unter offenen Wunden,
was zu Hautinfektionen führt, sowie Fibrose, die das Zusammenwachsen von
Fingern und Zehen verursachen kann, und schließlich einem erhöhtem Risiko der
Entwicklung einer aggressiven Form von Plattenepithelkarzinom, das in schweren
Fällen zum Tode führen kann.
Über B-VEC
B-VEC ist eine in Erforschung befindliche, nichtinvasive, topische,
redosierbare Gentherapie, die zwei Kopien des Gens COL7A1 beim direkten
Auftragen auf DEB-Wunden liefern soll. B-VEC wurde für die Behandlung von DEB
auf molekularer Ebene entwickelt, indem es den Hautzellen des Patienten die
Vorlage für die Produktion des normalen COL7-Proteins bereitstellt und damit
auf den grundlegenden krankheitsverursachenden Mechanismus abzielt.
Über Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) ist ein Gentherapie-Unternehmen in der
entscheidenden Phase, das seine firmeneigene Plattform für redosierbare
Gentherapien und seine internen Produktionsfähigkeiten zur Entwicklung
lebensverändernder Arzneimittel für Patienten mit schweren Leiden nutzt,
einschließlich seltener Haut-, Lungen- oder sonstiger Leiden. Weitere
Informationen finden Sie unter http://www.krystalbio.com und indem Sie
@KrystalBiotech auf LinkedIn und Twitter folgen.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Aussagen in dieser Pressemitteilung zu zukünftigen Erwartungen, Plänen und
Aussichten für das Unternehmen, einschließlich Aussagen zum Zeitpunkt der
Einreichung des Antrags des Unternehmens auf Genehmigung für das
Inverkehrbringen bei der EMA, und andere Aussagen, die die Begriffe
„antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „können“,
„planen“, „voraussagen“, „projektieren“, „anvisieren“, „potenziell“,
„wahrscheinlich“, „werden“, „würden“, „könnten“, „sollten“, „fortfahren“ oder
ähnliche Ausdrücke enthalten, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des
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Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren wesentlich von
jenen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben
werden. Dazu zählen: Unsicherheiten in Verbindung mit der aufsichtsrechtlichen
Prüfung klinischer Studien und Anträge auf Marktzulassung, der Verfügbarkeit
oder dem kommerziellen Potenzial von Produktkandidaten, einschließlich B-VEC,
der Hinlänglichkeit der Barmittel und der Notwendigkeit zusätzlicher
Finanzierung sowie anderer wichtiger Faktoren, wie sie unter der Überschrift
„Risikofaktoren“ in den Jahres- und Quartalsberichten des Unternehmens, die bei
der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht werden, dargelegt sind.
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Quelle: Krystal Biotech, Inc.
