Santhera kündigt Annahme und Priority Review des Zulassungsantrags für
Vamorolon zur Behandlung von DMD durch China’s NMPA an
Pratteln, Schweiz, 27. März 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde (China National Medical
Products Administration, NMPA) das Zulassungsgesuch für Vamorolon zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht von Sperogenix
Therapeutics, dem spezialisierten Partner von Santhera für seltene Krankheiten
in China, zur vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen hat.
Das Center for Drug Evaluation (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA
nahm den Antrag an und gewährte eine vorrangige Prüfung für Vamorolon bei DMD
für Patienten im Alter von 4 Jahren und älter, was bei positivem Ausgang zu
einer Zulassung im ersten Quartal 2025 führen könnte. Zuvor hatte das CDE
Vamorolon in das Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich mit
schweren Krankheiten befasst, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, und
Medikamente umfasst, die eindeutige klinische Vorteile gegenüber bestehenden
Behandlungen bieten.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der
in China etwa 70 000 Patienten betroffen sind. Derzeit gibt es in China kein
zugelassenes Medikament zur Behandlung von DMD, was einen hohen ungedeckten
medizinischen Bedarf und eine therapeutische Lücke hinterlässt, insbesondere
angesichts der steigenden Diagnoseraten, die es mehr Patienten ermöglichen,
Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten.
Der Zulassungsantrag in China stützt sich auf ein umfangreiches Datenpaket,
das Ende 2023/Anfang 2024 zur Zulassung von Vamorolon in den USA, der EU und
Großbritannien führte. Der Nachweis der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit
basierte auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie, die eine
Überlegenheit von Vamorolon gegenüber Placebo zeigte, sowie auf drei offenen
Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über
einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde.
Darüber hinaus enthielt der Antrag Daten aus drei offenen Studien, in denen
Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [1-4]. Der
Antrag wird ferner gestützt durch eine Studie, in der die pharmakokinetischen
Parameter von Vamorolon bei gesunden erwachsenen chinesischen Freiwilligen
untersucht wurden.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im
Januar 2022 bekannt gegeben wurde, besitzt Sperogenix Therapeutics die
exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Vamorolone in DMD und allen
anderen Indikationen für seltene Krankheiten in China. Nach der
Kommerzialisierung wird Sperogenix Santhera umsatzabhängige Meilensteine und
Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz zahlen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA (
prescribing information ), der Europäischen Union ( Zusammenfassung der
Merkmale des Arzneimittels ) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Sperogenix
Sperogenix Therapeutics ist ein Plattformunternehmen, das sich der Entwicklung
und Vermarktung von Medikamenten für seltene Krankheiten in China widmet. Mit
vorrangigen therapeutischen Bereichen wie neuromuskulären Erkrankungen und
vererbten Stoffwechselkrankheiten widmet sich Sperogenix der Etablierung eines
innovativen Geschäftsmodells, das auf den Bereich der seltenen Krankheiten in
China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche
und zuverlässige Produkte und Dienstleistungen anzubieten. Sperogenix wurde
2019 gegründet und wird von Blue-Chip-Investoren aus der Biopharmabranche
unterstützt, darunter Lilly Asia Ventures, Morningside Ventures und Properico
Ventures.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise,
das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat
zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Anhang 2024 03 27_NDA-China_d_final
